DA 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
TR 
NL 
TH 
JA 
RU 
Oversigt over forsøg
HERO-forsøget involverer en enkelt injektion af HG204 via intracerebroventrikulær levering, der administrerer behandlingen direkte i hjernen. Rekrutteringen til forsøget begyndte i oktober 2024, og målet er at rekruttere seks mandlige deltagere i alderen 2 til 18 år, som har en bekræftet diagnose af MECP2 Duplication Syndrome. Hver deltager vil deltage i et 60-ugers forsøg, der består af en 8-ugers screeningsperiode, behandlingsadministration og en 52-ugers opfølgningsfase. De primære mål er at overvåge bivirkninger og vurdere udviklingsmæssige fremskridt efter behandlingen. I øjeblikket udføres forsøget på Peking University Hospital i Beijing, Kina. Yderligere patienttilmelding i Kina vil afhænge af resultaterne af de første patienter, der behandles i undersøgelsen.
For mere detaljeret information inviterer vi dig til at læse studieprotokollen.
Første patient doseret og foreløbige resultater
I november meddelte HuidaGene, at det var lykkedes at give HG204 til den første patient. Seks uger efter injektionen viste patienten ingen større bivirkninger, og der blev observeret foreløbige tegn på effekt. I løbet af de næste uger vil patienten blive nøje overvåget for yderligere at evaluere behandlingens sikkerhed og effekt.
Næste skridt og mål
HuidaGene har gjort betydelige fremskridt med hensyn til myndighedsgodkendelser og sikret sig to vigtige FDA-udpegninger: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) og Orphan Drug Designation (ODD) for HG204 til behandling af MECP2 Duplication Syndrome. Mens HERO udføres i Kina, har biotekvirksomheden også indledt drøftelser med FDA og EMA for at udforske yderligere studier i USA og Europa.
Publiceret forskning
Meanwhile, HuidaGene published details of preclinical experimental findings on the CRISPR-Cas13 technology, including HG204, in Nature Neuroscience. The studies demonstrated that HG204 effectively reduces MECP2 mRNA levels, alleviates disease symptoms, and extends lifespan in mouse and non-human primate models without causing adverse effects. These results strengthen confidence in the ongoing clinical trial and HG204’s potential as a therapeutic option for MDS.
Det kliniske HERO-forsøg er et vigtigt skridt i jagten på en behandling af MECP2 Duplication Syndrome. Kombinationen af banebrydende CRISPR Cas13-teknologi og lovende foreløbige resultater giver håb til patienter og familier, der er ramt af dette syndrom. I de kommende måneder vil fortsat overvågning og forskning være afgørende for fuldt ud at fastslå sikkerheden og effekten af HG204 i behandlingen af MDS.