HuidaGene: På vej mod kliniske forsøg

I februar 2024 besøgte David Covini, formand for DupMECP2, det innovative biotekfirma HuidaGene Therapeutics i Shanghai. Besøget gav et spændende indblik i fremtiden for en behandling af MECP2-duplikationssyndromet (MDS).

Under ledelse af Dr. Alvin Luk, CEO hos HuidaGene, er virksomheden på forkant med udviklingen af en banebrydende CRISPR-teknologi, der kan revolutionere livet for børn, der er ramt af MDS. 

Besøget var en fantastisk mulighed for på første hånd at se de avancerede faciliteter og det kreative miljø, der fremmer så innovativ forskning. Kontorlokalerne omfatter endda en klatrevæg, som fremmer en dynamisk og kreativ arbejdsatmosfære.

Alvin og hans medicinske direktør for MDS, Dr. Gloria Tang, præsenterede detaljerne i CRISPR-Cas13 RNA-redigeringsteknologien til MECP2-duplikationssyndrom, kaldet HG204. De lovende data og foreløbige resultater fra toksicitetsundersøgelser på ikke-menneskelige primater har ført til en spændende udvikling. Selskabets kliniske forsøg med MDS, som oprindeligt var planlagt til at starte i anden halvdel af 2024, har allerede modtaget godkendelse fra to hospitalers etiske komitéer, og det er planen at indskrive MDS-patienter inden årets udgang.

Dette er fantastiske nyheder for MDS-samfundet. Det kommende HG204 MDS-kliniske forsøg, kaldet "HERO", vil i første omgang behandle mindst 4 patienter, som vil blive nøje overvåget i et år. Den første fase af dette forsøg vil blive gennemført i Kina. Yderligere patientrekruttering i Kina vil afhænge af de første foreløbige resultater af det interventionelle studie. 

HuidaGene har allerede gjort betydelige fremskridt med hensyn til myndighedsgodkendelse og sikret sig to FDA-betegnelser (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) og Orphan Drug Designation (ODD)) for HG204 til behandling af MECP2-duplikationssyndrom. De har også indledt kontakt med både FDA og EMA med henblik på yderligere undersøgelser i USA og Europa.

Det var et privilegium at få mulighed for at tale personligt med Alvin og Gloria. Vi er begejstrede for at være en del af denne rejse og ser frem til at holde vores samfund opdateret om udviklingen af denne potentielt livsforandrende teknologi.