DA 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
TR 
NL 
TH 
JA 
RU 
Huidagene Therapeutics er en bioteknologisk virksomhed med base i Shanghai og New Jersey, som fokuserer på at opdage, konstruere og udvikle nye CRISPR-baserede lægemidler. Virksomheden fokuserer på muskulære, oftalmiske og neurologiske lidelser.
Huidagene has developed HG204, an adeno-associated viral (AAV) vector delivering a novel CRISPR-Cas13 complex into cells. Designed for MECP2 duplication syndrome, HG204 aims to regulate the overproduction of the MeCP2 protein levels by inducing the degradation of overexpressed MECP2 RNA. This innovative drug candidate holds the potential to cure MDS through a single administration.
Vores organisation har haft produktive diskussioner med Huidagenes ledere for at lære mere om denne innovative teknologi, og hvad den betyder for fremtiden. Prækliniske studier med HG204 i en humaniseret MDS-musemodel viste en signifikant reduktion af MeCP2-protein og en reversering af symptomerne. Selv om dette er opmuntrende resultater, er det også det andet bevis på reversibiliteten af MDS-symptomer efter regulering af MECP2-proteinniveauer (som tidligere demonstreret ved administration af ASO af Prof. H. Zoghbi & Team).
Huidagene er ved at afslutte prækliniske undersøgelser med HG204 og gøre sig klar til et klinisk forsøg med patienter i Kina, som efter planen skal begynde i midten af 2024. Hvis dette forsøg bliver en succes, vil Huidagene planlægge kliniske forsøg i andre lande som USA og Europa i 2025-2026.
Den 31. oktober tildelte FDA (Food and Drug Administration, sundhedsmyndigheden i USA) HG204 både betegnelsen sjælden pædiatrisk sygdom og forældreløs medicin. Denne regulatoriske betegnelse er et første skridt i retning af et klinisk forsøg uden for Kina og skal muliggøre en fremskyndet gennemgang af dossieret ved registrering af lægemidlet. Selv om nyheden var helt uventet, bringer den yderligere håb til samfundet.
Vores team vil holde kontakten med Huidagene og holde vores fællesskab opdateret om enhver ny udvikling.
