A new step forward in the search for a cure: UMass Chan Licenses siRNA Technology  

UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]

ATTUNE klinik çalışması için hasta alımı başladı

ATTUNE denemesi, Ionis tarafından desteklenen Faz 1/2 klinik bir çalışmadır. Bu çalışmanın amacı, MECP2 Duplikasyon Sendromu’nun (MDS) temel nedenini hedeflemek üzere geliştirilen araştırma aşamasındaki bir Antisense Oligonükleotid (ASO) tedavisi olan ION440’ın değerlendirilmesidir.

HERO için Katılımcı Alımı Başladı: MDS’ye Yönelik CRISPR-Cas13 Klinik Çalışması

HERO klinik çalışması, MECP2 Duplikasyon Sendromu (MDS) için geliştirilen yeni bir CRISPR Cas13 RNA düzenleme tedavisi olan HG204’ü değerlendiren öncü bir araştırmadır. HuidaGene tarafından desteklenen bu çalışma, MDS için bir tedavi arayışında önemli bir adımı temsil etmektedir. Kasım 2024’te ilk hastaya başarıyla HG204 uygulanmış ve bu durum MDS topluluğuna yeniden umut vermiştir.

IONIS, MDS topluluğunu bir sonraki seviyeye taşıyor

ionis attune

David tarafından yazılmış ve Ionis tarafından doğrulanmıştır Ionis'in yaklaşan klinik çalışma hakkındaki son duyurusunun ardından, bu çalışmanın daha net anlaşılmasını sağlamayı amaçlıyoruz. Özellikle MECP2 Duplikasyon Sendromu (MDS) gibi nadir görülen hastalıklar bağlamında, çocuklarını kaydettirmeyi düşünen aileler için klinik araştırmanın ne olduğunu bilmek özellikle önemlidir. [...]

HuidaGene: Klinik çalışmalara doğru ilerliyor

Şubat 2024'te DupMECP2 Başkanı David Covini, Şangay'daki yenilikçi biyoteknoloji şirketi HuidaGene Therapeutics'i ziyaret etti. Ziyaret, MECP2 duplikasyon sendromuna (MDS) yönelik bir tedavi için geleceğe heyecan verici bir bakış sağladı. HuidaGene CEO'su Dr. Alvin Luk liderliğindeki Şirket, çığır açan bir CRISPR teknolojisi geliştirmenin ön saflarında yer almaktadır [...]

Huidagene: Şangay'dan (Çin) umut verici bir CRISPR-CAS13 teknolojisi

Huidagene Therapeutics, Şangay ve New Jersey merkezli bir biyoteknoloji şirketidir ve CRISPR tabanlı yeni ilaçların keşfedilmesi, mühendisliği ve geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirket kas, oftalmik ve nörolojik bozukluklara odaklanmaktadır. Huidagene, hücrelere yeni bir CRISPR-Cas13 kompleksi sağlayan bir adeno-ilişkili viral (AAV) vektör olan HG204'ü geliştirdi. MECP2 duplikasyon sendromu için tasarlanan HG204, bu sendromun [...]