Kategori: Tedavi

ION440: IONIS, MDS topluluğunu bir üst seviyeye taşıyor

David tarafından yazılmış ve Ionis tarafından doğrulanmıştır Ionis'in yaklaşan klinik çalışma hakkındaki son duyurusunun ardından, bu çalışmanın daha net anlaşılmasını sağlamayı amaçlıyoruz. Özellikle MECP2 Duplikasyon Sendromu (MDS) gibi nadir görülen hastalıklar bağlamında, çocuklarını kaydettirmeyi düşünen aileler için klinik araştırmanın ne olduğunu bilmek özellikle önemlidir. [...]

HuidaGene: Klinik deneylere doğru ilerliyor

Şubat 2024'te DupMECP2 Başkanı David Covini, Şangay'daki yenilikçi biyoteknoloji şirketi HuidaGene Therapeutics'i ziyaret etti. Ziyaret, MECP2 duplikasyon sendromuna (MDS) yönelik bir tedavi için geleceğe heyecan verici bir bakış sağladı. HuidaGene CEO'su Dr. Alvin Luk liderliğindeki Şirket, çığır açan bir CRISPR teknolojisi geliştirmenin ön saflarında yer almaktadır [...]

Huidagene: Şangay'dan (Çin) umut verici bir CRISPR-CAS13 teknolojisi

Huidagene Therapeutics, Şangay ve New Jersey merkezli bir biyoteknoloji şirketidir ve CRISPR tabanlı yeni ilaçların keşfedilmesi, mühendisliği ve geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirket kas, oftalmik ve nörolojik bozukluklara odaklanmaktadır. Huidagene, hücrelere yeni bir CRISPR-Cas13 kompleksi sağlayan bir adeno-ilişkili viral (AAV) vektör olan HG204'ü geliştirdi. MECP2 duplikasyon sendromu için tasarlanan HG204, bu sendromun [...]