HERO için Katılımcı Alımı Başladı: MDS’ye Yönelik CRISPR-Cas13 Klinik Çalışması

Teknoloji hakkında

Denemeye Genel Bakış 

HERO denemesi, tedavinin doğrudan beyne uygulanmasını sağlayan intrasebroventriküler yolla tek seferlik HG204 enjeksiyonunu içermektedir. Çalışma için hasta alımı Ekim 2024’te başlamış olup, MECP2 Duplikasyon Sendromu tanısı doğrulanmış 2 ila 18 yaş arası altı erkek katılımcının dahil edilmesi hedeflenmektedir. Her katılımcı, 8 haftalık tarama dönemi, tedavi uygulaması ve 52 haftalık takip aşamasından oluşan 60 haftalık çalışmaya katılacaktır. Birincil amaçlar, advers olayları izlemek ve tedavi sonrası gelişimsel ilerlemeyi değerlendirmektir. Çalışma hâlihazırda Çin’in Pekin kentindeki Peking University Hospital’da yürütülmektedir. Çin’de daha fazla hasta alımı, çalışmada tedavi edilen ilk hastalardan elde edilen sonuçlara bağlı olacaktır. 

Daha ayrıntılı bilgi için sizi çalışma protokolünü okumaya davet ediyoruz.

Çalışma protokolüne buradan erişebilirsiniz

İlk Doz Uygulaması & Ön Bulgular 

Kasım ayında HuidaGene, ilk hastaya HG204’ün başarıyla uygulandığını duyurdu. Enjeksiyondan altı hafta sonra hastada önemli bir yan etki görülmedi ve etkinliğe dair ön bulgular gözlemlendi. Önümüzdeki haftalarda, tedavinin güvenliği ve etkinliğini daha ayrıntılı değerlendirmek için hasta yakından izlenecektir. 

Sonraki adımlar ve hedefler 

HuidaGene, düzenleyici onaylarda önemli ilerleme kaydetmiş ve MECP2 Duplikasyon Sendromu tedavisinde HG204 için iki önemli FDA statüsü almıştır: Nadir Pediatrik Hastalık Statüsü (RPDD) ve Yetim İlaç Statüsü (ODD). HERO çalışması Çin’de yürütülse de biyoteknoloji şirketi, ABD ve Avrupa’da yapılabilecek ileri çalışmalar için FDA ve EMA ile de görüşmelere başlamıştır. 

Yayınlanmış Araştırma 

Bu arada HuidaGene, HG204 de dahil olmak üzere CRISPR-Cas13 teknolojisine ilişkin preklinik deneysel bulguların ayrıntılarını Nature Neuroscience dergisinde yayımladı. Çalışmalar, HG204’ün MECP2 mRNA seviyelerini etkili bir şekilde azalttığını, hastalık semptomlarını hafiflettiğini ve yan etkilere yol açmadan fare ve insan dışı primat modellerinde yaşam süresini uzattığını göstermiştir. Bu sonuçlar, devam eden klinik çalışmaya ve HG204’ün MDS için potansiyel bir tedavi seçeneği olmasına dair güveni güçlendirmektedir.

Yayına bakınız

HERO klinik çalışması, MECP2 Duplikasyon Sendromu için bir tedavi arayışında önemli bir adımı temsil etmektedir. Son teknoloji CRISPR Cas13 teknolojisi ile umut verici ön bulguların birleşimi, bu sendromdan etkilenen hasta ve ailelere umut vermektedir. Önümüzdeki aylarda HG204’ün MDS tedavisindeki güvenliğini ve etkinliğini tam olarak belirlemek için sürekli izleme ve araştırmalar kritik öneme sahip olacaktır.