Huidagene: Şangay'dan (Çin) umut verici bir CRISPR-CAS13 teknolojisi

Huidagene Therapeutics, Şangay ve New Jersey merkezli bir biyoteknoloji şirketidir ve CRISPR tabanlı yeni ilaçların keşfedilmesi, mühendisliği ve geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirket kas, oftalmik ve nörolojik bozukluklara odaklanmaktadır.

Huidagene, hücrelere yeni bir CRISPR-Cas13 kompleksi sağlayan bir adeno-ilişkili viral (AAV) vektör olan HG204'ü geliştirdi. MECP2 duplikasyon sendromu için tasarlanmıştır, HG204, aşırı eksprese edilen MECP2 RNA'nın degradasyonunu indükleyerek MeCP2 protein seviyelerinin aşırı üretimini düzenlemeyi amaçlamaktadır. Bu yenilikçi ilaç adayı, tek bir uygulama yoluyla MDS'yi tedavi etme potansiyeline sahiptir.

Kuruluşumuz, bu yenilikçi teknoloji ve bunun gelecek için ne anlama geldiği hakkında daha fazla bilgi edinmek için Huidagene'in liderleriyle verimli görüşmeler gerçekleştirdi. İnsanlaştırılmış bir MDS fare modelinde HG204 kullanılarak yapılan klinik öncesi çalışmalar, MeCP2 proteininde önemli bir azalma ve semptomların tersine döndüğünü göstermiştir. Bunlar cesaret verici sonuçlar olmakla birlikte, bu aynı zamanda MECP2 protein seviyelerinin düzenlenmesinden sonra MDS semptomlarının tersine çevrilebilirliğinin ikinci kanıtıdır (daha önce Prof. H. Zoghbi & Ekibi tarafından ASO'nun uygulanmasıyla gösterildiği gibi).

Huidagene, HG204 ile klinik öncesi çalışmaları tamamlama ve Çin'deki hastalar için 2024 ortalarında başlaması planlanan bir klinik araştırmaya hazırlanma sürecindedir. Bu denemenin başarılı olması halinde Huidagene, 2025-2026 yıllarında ABD ve Avrupa gibi diğer ülkelerde de klinik denemeler planlayacaktır.

31 Ekim'de FDA (Gıda ve İlaç İdaresi, ABD'nin sağlık otoritesi) HG204'e hem Nadir Pediatrik Hastalık hem de Yetim İlaç Atamaları verdi. Bu ruhsatlandırma, Çin dışında bir klinik araştırmaya yönelik ilk adımdır ve ilacın ruhsatlandırılmasının ardından dosyanın hızlandırılmış bir şekilde incelenmesini sağlayacaktır. Bu haber tamamen beklenmedik olsa da, topluma ek bir umut getirmektedir.

Ekibimiz Huidagene ile iletişim halinde kalacak ve topluluğumuzu yeni gelişmelerden haberdar edecektir.

Basın bültenine