HuidaGene: Klinik deneylere doğru ilerliyor

Şubat 2024'te DupMECP2 Başkanı David Covini, Şangay'daki yenilikçi biyoteknoloji şirketi HuidaGene Therapeutics'i ziyaret etti. Ziyaret, MECP2 duplikasyon sendromuna (MDS) yönelik bir tedavi için geleceğe heyecan verici bir bakış sağladı.

HuidaGene CEO'su Dr. Alvin Luk liderliğindeki Şirket, MDS'den etkilenen çocukların yaşamlarında devrim yaratabilecek çığır açan bir CRISPR teknolojisinin geliştirilmesinde ön saflarda yer almaktadır. 

Ziyaret, son teknoloji tesislere ve böylesine yenilikçi araştırmaları teşvik eden yaratıcı ortama ilk elden tanıklık etmek için inanılmaz bir fırsat oldu. Ofis alanında dinamik ve yaratıcı bir çalışma ortamını teşvik eden bir tırmanma duvarı bile bulunuyor.

Alvin ve MDS Tıbbi Direktörü Dr. Gloria Tang, MECP2 Duplikasyon Sendromu, named HG204 için CRISPR-Cas13 RNA düzenleme teknolojisinin ayrıntılarını sundu. İnsan dışı primat toksisite çalışmalarından elde edilen umut verici veriler ve ön sonuçlar heyecan verici bir gelişmeye yol açtı. Şirketin başlangıçta 2024'ün ikinci yarısında başlaması planlanan MDS klinik çalışması, yıl sonundan önce MDS hastalarını kaydetme planıyla iki hastaneden etik kurul onayı almıştır.

Bu, MDS topluluğu için harika bir haber. Yaklaşan HG204 MDS klinik çalışması, named "HERO", başlangıçta bir yıl boyunca yakından izlenecek en az 4 hastayı tedavi edecektir. Bu çalışmanın ilk aşaması Çin'de gerçekleştirilecektir. Çin'de daha fazla hasta kaydı, girişimsel çalışmanın ilk ön sonuçlarına bağlı olacaktır. 

HuidaGene, aşağıdaki hastalıkların tedavisi için HG204'e iki FDA ataması (Nadir Pediatrik Hastalık Ataması (RPDD) ve Yetim İlaç Ataması (ODD)) alarak ruhsatlandırma onayında önemli adımlar atmıştır MECP2 duplikasyon sendromu. Ayrıca ABD ve Avrupa'da daha ileri çalışmalar için hem FDA hem de EMA ile temaslara başladılar.

Alvin ve Gloria ile yüz yüze görüşme fırsatı bulmak bizim için bir ayrıcalıktı. Bu yolculuğun bir parçası olmaktan büyük heyecan duyuyoruz ve potansiyel olarak hayat değiştiren bu teknolojinin ilerleyişi hakkında topluluğumuzu bilgilendirmek için sabırsızlanıyoruz.