HuidaGene: Klinik çalışmalara doğru ilerliyor

Şubat 2024’te, DupMECP2 Başkanı David Covini, Şanghay’daki yenilikçi biyoteknoloji şirketi HuidaGene Therapeutics’i ziyaret etti. Bu ziyaret, MECP2 duplikasyon sendromu (MDS) için bir tedavinin geleceğine dair heyecan verici bir bakış sağladı.

HuidaGene CEO’su Dr. Alvin Luk’un liderliğinde, şirket MDS’den etkilenen çocukların yaşamlarını kökten değiştirebilecek çığır açıcı bir CRISPR teknolojisi geliştirme konusunda ön saflarda yer alıyor. 

Ziyaret, son teknoloji tesislere ve böylesine yenilikçi araştırmaları teşvik eden yaratıcı ortama ilk elden tanıklık etmek için inanılmaz bir fırsat oldu. Ofis alanında dinamik ve yaratıcı bir çalışma ortamını teşvik eden bir tırmanma duvarı bile bulunuyor.

Alvin ve MDS Tıbbi Direktörü Dr. Gloria Tang, MECP2 Duplikasyon Sendromu için HG204 adı verilen CRISPR-Cas13 RNA düzenleme teknolojisinin ayrıntılarını sundular. İnsan dışı primatlarda yürütülen toksisite çalışmalarından elde edilen umut verici veriler ve ön sonuçlar, heyecan verici bir gelişmeye yol açtı. Şirketin MDS klinik çalışması, başlangıçta 2024’ün ikinci yarısında başlatılması planlanırken, halihazırda iki hastaneden etik kurul onayı aldı ve yıl bitmeden MDS hastalarının çalışmaya dâhil edilmesi planlanıyor.

Bu, MDS topluluğu için harika bir haber. Yaklaşan HG204 MDS klinik çalışması, “HERO” adıyla anılacak ve başlangıçta 1 yıl boyunca yakından izlenecek en az 4 hasta tedavi edilecek. Bu çalışmanın ilk fazı Çin’de yürütülecek. Çin’de daha fazla hasta kaydı, müdahaleli çalışmanın ilk ön sonuçlarına bağlı olacak. 

HuidaGene, düzenleyici onay konusunda şimdiden önemli ilerlemeler kaydetti; MECP2 duplikasyon sendromunun tedavisi için HG204’e iki FDA tanımı (Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı (RPDD) ve Yetim İlaç Tanımı (ODD)) aldı. Ayrıca ABD ve Avrupa’da yürütülecek daha ileri çalışmalar için FDA ve EMA ile temasa geçti.

Alvin ve Gloria ile yüz yüze görüşme fırsatı bulmak bizim için bir ayrıcalıktı. Bu yolculuğun bir parçası olmaktan büyük heyecan duyuyoruz ve potansiyel olarak hayat değiştiren bu teknolojinin ilerleyişi hakkında topluluğumuzu bilgilendirmek için sabırsızlanıyoruz.