ATTUNE klinik çalışması için hasta alımı başladı

Öncü nitelikteki ATTUNE klinik çalışması için hasta alımı resmen başladı! İlk merkez, Kasım 2024’te ABD’nin Teksas eyaletinde, Houston’daki Baylor College of Medicine’de açılarak Faz 1/2 çalışmasının başlangıcını işaret etti. Ocak 2025’in sonunda ise ikinci merkez ABD’nin Minnesota eyaletinde açıldı. Yakında Amerika Birleşik Devletleri’nde ve dünya genelinde başka merkezlerin de açılması bekleniyor. 

Denemeye Genel Bakış 

ATTUNE denemesi, ION440’ın ilk kez insanlarda uygulandığı çalışmadır. Araştırma aşamasındaki bu ASO tedavisi, MDS’li bireylerde MECP2 mRNA seviyelerini azaltmayı ve böylece MECP2 aşırı ifadesinden kaynaklanan semptomların temel nedenini hedeflemeyi amaçlamaktadır. 

Bu potansiyel tedavi yaklaşımı, preklinik araştırma deneylerinde etkileyici sonuçlar göstermiştir. 2021 yılında MDS fare modelleri üzerinde yapılan çalışmalar, ASO tedavisinin MECP2 seviyelerini etkili bir şekilde azalttığını ve hastalık semptomlarını önemli yan etkiler olmadan hafiflettiğini ortaya koymuştur. Yaklaşık 10 yıl önce elde edilen bu bulgular, MDS topluluğu içinde büyük bir heyecan ve umut yaratmıştır. 

Yayına bakınız

Çalışmaya, 2 ile 65 yaş arasında, MECP2 Duplikasyon Sendromu tanısı doğrulanmış erkek katılımcılar dahil edilmiştir. Çalışma 2 bölüme ayrılacaktır. Bölüm 1 (Artan çoklu dozlar) her katılımcı için 36 hafta sürecektir. Bu aşamada, katılımcılar rastgele şekilde ya ION440 ya da sahte bir prosedür alacaktır. Bölüm 1’in tamamlanmasının ardından, katılımcı Bölüm 2’ye (Uzun dönem uzatma) geçebilir ve 156 haftaya kadar ION440 alabilir.  

Her katılımcı, başlangıç tarama dönemi, ION440 uygulaması ve potansiyel ilaç tedavisinin güvenliği, tolere edilebilirliği ve ön etkinlik sonuçlarını değerlendirmek için bir takip aşamasını içeren ayrıntılı bir programa uyacaktır. Katılımcılar, her bir kohortun farklı bir ION440 doz seviyesi alacağı şekilde, farklı kohortlara ardışık olarak kaydedilecektir.  

Çalışma protokolü ve genel çalışma tasarımı hakkında daha fazla ayrıntı için sizi aşağıdaki kaynakları incelemeye davet ediyoruz: 

• ATTUNE çalışmasıyla ilgili detayları açıklayan web seminerlerimiz: ATTUNE Çalışmasını Anlamak
• Çalışma protokolüyle ilgili makalemiz: IONIS, MDS topluluğunu bir sonraki seviyeye taşıyor 
• Ailelerden gelen tüm soru cevapları içeren e-kitabımız: ATTUNE Çalışmasını Anlamak

Sonraki Adımlar ve Hedefler 

Bir Faz 1/2 klinik denemesi olarak ATTUNE’un birincil amacı, ION440’ın güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. ATTUNE denemesinden elde edilecek bulgular, ION440’ın MDS tedavisi olarak etkinliğini daha ileri düzeyde değerlendirecek gelecekteki çalışmalar için değerli bilgiler sağlayacaktır. 

Houston’daki Children’s Hospital ve Minnesota’daki Gillette Children’s Specialty Healthcare araştırma ekipleri, araştırma aşamasındaki tedavinin uygulanmasına başlamak üzere şu anda hasta kabul etmektedir.  

ATTUNE klinik çalışmasının başlatılması, MECP2 Duplikasyon Sendromu için tedavi arayışında olağanüstü bir ileri adımı temsil etmektedir. HERO klinik çalışmasına gelince, Antisense Oligonükleotid teknolojisinin yenilikçi kullanımı bu duruma yönelik son teknoloji bir yaklaşımı ortaya koymakta ve ailelere ve MDS topluluğuna yeniden umut sunmaktadır.