TR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
SR 
HR 
NL 
SV 
TH 
JA 
Çığır açan ATTUNE klinik araştırması için hasta alımı resmen başladı! İlk saha Kasım 2024'te Houston, Teksas'taki (ABD) Baylor College of Medicine'de açılarak bu Faz 1/2 çalışmasının başlangıcını işaret etti. Ocak 2025'in sonunda Minnesota'da (ABD) ikinci bir saha açılmıştır. Amerika Birleşik Devletleri'nde ve dünya genelinde başka sahaların da yakında açılması bekleniyor.
Denemeye Genel Bakış
ATTUNE denemesi, ION440'ın insanlara ilk kez uygulanışını temsil etmektedir. Araştırma amaçlı ASO tedavisi, MDS'li bireylerde MECP2 mRNA seviyelerini azaltmayı ve MECP2 aşırı ekspresyonunun neden olduğu semptomların temel nedenini ele almayı amaçlamaktadır.
Bu potansiyel tedavi yaklaşımı, klinik öncesi araştırma deneyleri sırasında etkileyici sonuçlar göstermiştir. MDS fare modellerinde 2021 yılında yapılan çalışmalar, ASO tedavisinin MECP2 seviyelerini etkili bir şekilde düşürdüğünü ve önemli yan etkiler olmaksızın hastalık semptomlarını azalttığını göstermiştir. Yaklaşık 10 yıl önce, bu bulgular MDS topluluğu içinde önemli bir heyecan ve umut yarattı.
Çalışmaya MECP2 Duplikasyon Sendromu tanısı doğrulanmış 2 ila 65 yaş arası erkek katılımcılar dahil edilmiştir. Çalışma 2 bölüme ayrılacaktır. Bölüm 1 (Çoklu artan dozlar) her katılımcı için 36 hafta sürecektir. Bu aşama sırasında katılımcılar ION440 veya sahte bir prosedür almak üzere randomize edilecektir. Bölüm 1'in tamamlanmasının ardından, bir katılımcı bölüm 2'ye (Uzun süreli uzatma) geçebilir ve 156 haftaya kadar ION440 alabilir.
Her katılımcı, ilk tarama dönemi, ION440 uygulaması ve potansiyel ilaç tedavisinin güvenlik, tolere edilebilirlik ve ön etkinlik sonuçlarını değerlendirmek için bir takip aşaması dahil olmak üzere ayrıntılı bir program izleyecektir. Katılımcılar sırayla farklı kohortlara kaydedilecek ve her kohort farklı bir ION440 doz seviyesi alacaktır.
Çalışma protokolü ve genel çalışma tasarımı hakkında daha fazla ayrıntı için sizi aşağıdaki kaynakları incelemeye davet ediyoruz:
- ATTUNE çalışmasıyla ilgili ayrıntıları açıklayan web seminerlerimiz: ATTUNE Çalışmasının Gizemini Çözmek
- Çalışma protokolü ile ilgili yazımız: ION440: IONIS, MDS topluluğunu bir üst seviyeye taşıyor
- E-kitabımız ailelerden gelen tüm sorularla birlikte: ATTUNE Çalışmasının Gizemini Çözmek
Sonraki Adımlar ve Hedefler
Faz 1/2 klinik bir çalışma olan ATTUNE'un birincil amacı ION440'ın güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. ATTUNE çalışmasından elde edilen bulgular, ION440'ın MDS tedavisi olarak etkinliğini daha fazla değerlendirmek için gelecekteki çalışmalar için değerli bilgiler sağlayacaktır.
Houston'daki Çocuk Hastanesi ve Minnesota'daki Gillette Children's Specialty Healthcare'in araştırma ekipleri şu anda araştırma tedavisinin uygulanmasına başlamak için hastaları işe alıyor.
ATTUNE klinik çalışmasının başlatılması, MECP2 Duplikasyon Sendromu için bir tedavi arayışında ileriye doğru olağanüstü bir adımdır. HERO klinik çalışmasında olduğu gibi, Antisense Oligonükleotid teknolojisinin yeni kullanımı, bu durumu ele almak için en yeni yaklaşımı temsil etmekte ve ailelere ve MDS topluluğuna yenilenmiş bir umut sunmaktadır.