HERO için işe alımlar başladı: MDS için CRISPR cas13-klinik denemesi

Teknoloji hakkında

Denemeye Genel Bakış 

HERO denemesi, intraserebroventriküler dağıtım yoluyla tek bir HG204 enjeksiyonunu içermekte ve tedaviyi doğrudan beyne uygulamaktadır. Deneme için işe alımlar Ekim 2024'te başladı ve çalışma, MECP2 Duplikasyon Sendromu tanısı doğrulanmış 2 ila 18 yaşlarında altı erkek katılımcıyı kaydetmeyi amaçlıyor. Her katılımcı, 8 haftalık tarama dönemi, tedavi uygulaması ve 52 haftalık takip aşamasından oluşan 60 haftalık denemede yer alacaktır. Birincil hedefler advers olayları izlemek ve tedaviden sonra gelişimsel ilerlemeyi değerlendirmektir. Deneme şu anda Çin'in Pekin kentindeki Pekin Üniversitesi Hastanesi'nde yürütülmektedir. Çin'de daha fazla hasta kaydı, çalışmada tedavi edilen ilk hastaların sonuçlarına bağlı olacaktır. 

Daha ayrıntılı bilgi için sizi çalışma protokolünü okumaya davet ediyoruz.

Çalışma protokolüne

İlk Hastaya Doz Verildi ve Ön Bulgular 

HuidaGene Kasım ayında HG204'ün ilk hastaya başarılı bir şekilde uygulandığını duyurdu. Enjeksiyondan altı hafta sonra, hastada önemli bir yan etki görülmedi ve ilk etkinlik belirtileri gözlemlendi. Önümüzdeki haftalarda, tedavinin güvenliğini ve etkinliğini daha fazla değerlendirmek için hasta yakından izlenecek. 

Sonraki adımlar ve hedefler 

HuidaGene, iki önemli FDA atamasını güvence altına alarak ruhsatlandırma onaylarında önemli ilerleme kaydetmiştir: MECP2 Duplikasyon Sendromu tedavisinde HG204 için Nadir Pediatrik Hastalık Ataması (RPDD) ve Yetim İlaç Ataması (ODD). HERO Çin'de yürütülürken, biyoteknoloji şirketi ABD ve Avrupa'da daha ileri çalışmaları araştırmak için FDA ve EMA ile görüşmelere de başladı. 

Yayınlanmış Araştırma 

Meanwhile, HuidaGene published details of preclinical experimental findings on the CRISPR-Cas13 technology, including HG204, in Nature Neuroscience. The studies demonstrated that HG204 effectively reduces MECP2 mRNA levels, alleviates disease symptoms, and extends lifespan in mouse and non-human primate models without causing adverse effects. These results strengthen confidence in the ongoing clinical trial and HG204’s potential as a therapeutic option for MDS.

Yayına

HERO klinik çalışması, MECP2 Duplikasyon Sendromu için bir tedavi arayışında önemli bir adımı temsil etmektedir. En son CRISPR Cas13 teknolojisi ve umut verici ön sonuçların birleşimi, bu sendromdan etkilenen hastalara ve ailelere umut vermektedir. Önümüzdeki aylarda, HG204'ün MDS tedavisindeki güvenliğini ve etkinliğini tam olarak tespit etmek için sürekli izleme ve araştırma kritik önem taşıyacaktır.