IONIS, MDS topluluğunu bir sonraki seviyeye taşıyor

Yazan: David, Doğrulayan: Ionis

Ionis’in yaklaşan bir klinik deneme hakkında yaptığı son duyurunun ardından, bu denemeyi daha net bir şekilde anlamayı hedefliyoruz. Bu durum, özellikle çocuklarını klinik çalışmalara dahil etmeyi düşünen aileler için, özellikle de MECP2 Duplikasyon Sendromu (MDS) gibi nadir hastalıklar söz konusu olduğunda, büyük önem taşımaktadır.

Klinik deneme, yeni potansiyel tedavileri araştıran, bunların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkilerini değerlendiren bir araştırma çalışmasıdır. Klinik denemeler genellikle daha geniş kapsamlı bir klinik geliştirme programının parçası olarak yürütülür. Klinik geliştirme programı, yeni bir ilacın veya tedavinin yeterince güvenli ve gerçekten etkili olup olmadığını belirlemek amacıyla aşamalar halinde (örn. Faz 1-3) yürütülen klinik denemeler dizisidir.

MDS vakasında, Ionis yakında ION440 adlı yeni bir potansiyel tedaviyi değerlendirmek için ilk klinik çalışmayı başlatacak. Bu çalışma, named ATTUNE, yakın zamanda Ionis tarafından clinicaltrials.gov'da resmi başlığı "MECP2 Duplikasyon Sendromlu Hastalarda İntratekal Olarak Uygulanan ION440'ın Güvenliğini, Tolere Edilebilirliğini, Farmakokinetiğini ve Farmakodinamiğini Değerlendirmek için Faz 1-2, Çift Kör, Sham Kontrollü Çoklu Artan Doz Çalışması" ile duyuruldu.

Bunun ne anlama geldiğini açıklayalım.

Faz 1-2 Klinik Çalışma: Faz 1, bir ilacın insanlara ilk kez uygulandığı aşamadır (genellikle “insanda ilk uygulama” çalışmaları olarak adlandırılır). Faz 1’in temel amacı, araştırma aşamasındaki ilacın farklı dozlarda başlangıç güvenliğini ve tolere edilebilirliğini belirlemektir; bu çalışmalar genellikle küçük ölçekli ve nispeten kısa sürelidir. Faz 2 çalışmaları, araştırma ilacının daha fazla kişi üzerinde daha uzun bir süre incelenmesiyle güvenlik hakkında ek kanıt sağlar. Çoğu Faz 2 çalışmasında, ATTUNE da dâhil olmak üzere, araştırmacılar ayrıca insanların araştırma ilacının farklı dozlarına nasıl yanıt verdiğini anlamaya çalışırlar. ATTUNE çalışması, Faz 1 ve Faz 2 çalışmalarının bir kombinasyonudur.

Randomize, Çift-Kör, Sham-Kontrollü: Bu, katılımcıların rastgele olarak ION440 tedavisi veya sham (sahte) tedavi (ION440 enjeksiyonu olmadan, ancak tedavi grubundakiyle aynı sedasyon prosedürü) almaya atandığı anlamına gelir. Oran 3:1’dir (tedavi almayan her 1 hasta için 3 hasta ION440 alacaktır). Ne katılımcılar ne de araştırmacılar kimin gerçek tedaviyi, kimin sham tedavisini aldığını bilmez.

Bir kontrol kolu genellikle (1) hastalığın belirti ve semptomları kişiden kişiye farklılık gösterdiğinde (2) araştırmada incelenen belirli bir popülasyonda sınırlı doğal geçmiş olduğunda (3) klinik araştırmanın hedefleri öznel veya önyargıya tabi olarak değerlendirilebilecek bir şekilde ele alınabildiğinde ve (4) ION440'ı uygulamak için gereken sedasyon ve lomber ponksiyon gibi belirli prosedür türlerine kaydolan belirli popülasyonun nasıl yanıt vereceği konusunda sınırlı bir anlayış olduğunda kullanılır.

Çoklu Artan Doz (MAD): Bu, araştırmacıların araştırma ilacını farklı katılımcı gruplarına sırayla artan dozlarda uygulayarak, güvenli bir şekilde ne kadar ilaç verilebileceğini görmek anlamına gelir.

Çalışma Bölüm 1 ve Bölüm 2: ATTUNE iki bölüme ayrılmıştır. Çalışmaya kabul edilen herkes Bölüm 1’den başlayacaktır. Bölüm 1’de, katılımcıların ’i yaklaşık 36 hafta boyunca ION440 alacak, ’i ise sham (sahte) tedavi alacaktır. Ionis, çalışmanın ilk bölümünde güvenlik incelemesini başarıyla tamamladıktan sonra, Bölüm 1’i bitiren katılımcılar, açık etiketli uzatma (LTE) olarak bilinen Bölüm 2’de 156 haftaya kadar ION440 alma fırsatına sahip olacaklardır.

Güvenlik, Tolere Edilebilirlik, Farmakokinetik, Farmakodinamik: Bunlar, ION440’ın Faz 1-2 çalışmasının hedeflerini tanımlar. Amaç, ION440 uygulamasından sonra gözlemlenebilecek yan etkiler olup olmadığını, vücudun ION440’a ne yaptığını, ION440’ın insan vücudu üzerinde ne yaptığını değerlendirmektir.

Dahil Etme ve Hariç Tutma Kriterleri: Bunlar, klinik çalışmaya kimin katılabileceğini belirleyen kurallardır. Örneğin, bu çalışmada katılımcıların erkek olması, 2 ila 65 yaş arasında olması, doğrulanmış bir MDS tanısına sahip olması ve tüm çalışma prosedürlerini tamamlayabilmesi gerekmektedir. Ayrıca, birinin katılmasını engelleyecek bazı durumlar da vardır; örneğin MDS’nin karmaşık bir formuna sahip olmak, belirli sağlık sorunları veya bazı diğer ilaçlarla tedavi ediliyor olmak.

Klinik çalışmalara katılımın gönüllü olduğunu ve ailelerin, katılımın çocukları için faydalı olmadığını düşündükleri anda istedikleri zaman çalışmadan çekilebileceklerini unutmamak önemlidir.

Çalışmanın Başlangıcı: ATTUNE için tahmini başlangıç tarihi Ağustos 2024'tür. Ancak, bu takvim, etik kurul onayı, sözleşme imzalanması ve çalışmayı yürütecek her bir hastanede gerekli diğer sahaya özgü onaylar gibi düzenleyici adımlara bağlı olarak değişebilir. Hasta alımı, hem Ionis hem de hastane tarafından tüm onaylar imzalandıktan sonra başlayacaktır.

Lütfen klinik çalışmaların tıbbi bilgiyi ilerletmek ve yeni tedaviler bulmak için çok önemli olduğunu ve ayrıca nadir hastalıklardan etkilenen bireyler ve aileler için umut sağladığını unutmayın.

ION440 araştırma aşamasında olan bir ilaçtır ve MDS dâhil hiçbir hastalığın tedavisi için hiçbir ülkede satışı onaylanmamıştır. Sağlık değişiklikleri ve genel sağlık hizmetleri ile ilgili soruları olan bireyler, kendi sağlık hizmeti sağlayıcıları ile görüşmelidir.

Eylül 2024’ün sonunda başlatılması beklenen klinik çalışmalar ve ATTUNE hakkındaki web seminerimiz için bizi takip edin.