ION440: IONIS, MDS topluluğunu bir üst seviyeye taşıyor

David tarafından yazıldı ve Ionis tarafından doğrulandı

Ionis'in yaklaşan klinik çalışma hakkındaki son duyurusunun ardından, bu çalışmanın daha net anlaşılmasını sağlamayı amaçlıyoruz. Özellikle MECP2 Duplikasyon Sendromu (MDS) gibi nadir hastalıklar bağlamında, çocuklarını kaydettirmeyi düşünen aileler için klinik araştırmanın ne olduğunu bilmek özellikle önemlidir.

Klinik deney, yeni potansiyel tedavileri araştıran, bunların güvenliğini ve insanlar üzerindeki etkilerini değerlendiren bir araştırma çalışmasıdır. Klinik deneyler genellikle daha büyük bir klinik geliştirme programının parçası olarak yürütülür. Bir klinik geliştirme programı, yeni potansiyel ilaçların veya tedavilerin hem yeterince güvenli hem de önemli ölçüde etkili olup olmadığını belirlemek için tasarlanmış aşamalı olarak (yani Faz 1-3) yürütülen bir dizi klinik çalışmadır.

MDS vakasında, Ionis yakında ION440 adlı yeni bir potansiyel tedaviyi değerlendirmek için ilk klinik çalışmayı başlatacak. Bu çalışma, named ATTUNE, yakın zamanda Ionis tarafından clinicaltrials.gov'da resmi başlığı "MECP2 Duplikasyon Sendromlu Hastalarda İntratekal Olarak Uygulanan ION440'ın Güvenliğini, Tolere Edilebilirliğini, Farmakokinetiğini ve Farmakodinamiğini Değerlendirmek için Faz 1-2, Çift Kör, Sham Kontrollü Çoklu Artan Doz Çalışması" ile duyuruldu.

Bunun ne anlama geldiğini açıklayalım.

Faz 1-2 Deneme: Faz 1, bir ilacın insanlara ilk kez uygulanmasını temsil eder (genellikle "insanda ilk" deneme olarak adlandırılır). Faz 1 esas olarak araştırma ilacının farklı dozlarda başlangıçtaki güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini belirlemeye yöneliktir, genellikle küçük ve nispeten hızlıdırlar. Faz 2 denemeleri, araştırma ilacının etkisini daha uzun bir süre boyunca daha fazla kişide inceleyerek güvenliğe ilişkin ek kanıtlar sağlar. ATTUNE de dahil olmak üzere Faz 2 denemelerinde araştırmacılar genellikle insanların araştırma ilacının farklı dozlarına nasıl tepki verdiklerini anlamaya çalışırlar. ATTUNE denemesi Faz 1 ve Faz 2 denemelerinin bir kombinasyonudur.

Randomize, Çift Kör, Sham Kontrollü: Bu, katılımcıların 3:1 oranında (tedavi almayan 1 hastaya karşılık ION440 alan 3 hasta) ya ION440 tedavisi ya da sahte tedavi (ION440 enjeksiyonu yok ancak tedavi grubuyla aynı sedasyon prosedürü) almak üzere rastgele atandığı anlamına gelmektedir. Ne katılımcılar ne de araştırmacılar kimin gerçek tedaviyi kimin sahte tedaviyi aldığını bilmemektedir.

Bir kontrol kolu genellikle (1) hastalığın belirti ve semptomları kişiden kişiye farklılık gösterdiğinde (2) araştırmada incelenen belirli bir popülasyonda sınırlı doğal geçmiş olduğunda (3) klinik araştırmanın hedefleri öznel veya önyargıya tabi olarak değerlendirilebilecek bir şekilde ele alınabildiğinde ve (4) ION440'ı uygulamak için gereken sedasyon ve lomber ponksiyon gibi belirli prosedür türlerine kaydolan belirli popülasyonun nasıl yanıt vereceği konusunda sınırlı bir anlayış olduğunda kullanılır.

Çoklu Yükselen Doz (MAD): Bu, araştırmacıların ilacın ne kadarının güvenli bir şekilde verilebileceğini görmek için farklı katılımcı gruplarına sırayla artan dozlarda araştırma ilacı verdikleri anlamına gelmektedir.

Duruşmanın 1. ve 2. Bölümleri: ATTUNE iki bölüme ayrılmıştır. Denemeye kabul edilen tüm bireyler Bölüm 1'de başlayacaktır. Bölüm 1'de, katılımcıların 75%'si ION440 alacak ve 25%'si yaklaşık 36 hafta boyunca sahte tedavi görecektir. Ionis'in denemenin ilk bölümünde bir güvenlik incelemesini başarıyla tamamlamasının ardından, Bölüm 1'i tamamlayan katılımcılar, Bölüm 2 olarak bilinen açık etiketli uzatma (LTE) sırasında 156 haftaya kadar ION440 alma fırsatına sahip olacaklardır.

Güvenlik, tolere edilebilirlik, farmakokinetik, farmakodinamik: Bunlar, ION440'ın uygulanmasından sonra yan etkilerin gözlenip gözlenemeyeceğini veya hangi yan etkilerin gözlenebileceğini, vücudun ION440'a ne yaptığını, ION440'ın insan vücuduna ne yaptığını değerlendirerek ION440 için faz 1-2 çalışmasının hedeflerini tanımlar.

Dahil Etme ve Dışlama Kriterleri: Bunlar klinik araştırmaya kimlerin katılabileceğine karar veren kurallardır. Örneğin, bu çalışmada katılımcılar erkek olmalı, 2 ila 65 yaşları arasında olmalı, doğrulanmış bir MDS tanısına sahip olmalı ve tüm çalışma prosedürlerini tamamlayabilmelidir. Ayrıca, MDS'nin karmaşık bir formuna sahip olmak, belirli sağlık koşullarına sahip olmak veya belirli diğer ilaçlarla tedavi edilmek gibi bir kişinin katılmasını engelleyecek belirli koşullar da vardır.

Bir klinik araştırmaya katılımın gönüllülük esasına dayandığını ve ailelerin çocuklarının yararına olmadığını düşündükleri takdirde istedikleri zaman araştırmadan çekilebileceklerini unutmamak önemlidir.

Çalışma başlangıcı: ATTUNE için tahmini başlangıç tarihi Ağustos 2024'tür. Ancak bu zaman çizelgesi, etik kurul onayı, sözleşme imzaları ve çalışmanın yürütüleceği her hastanede gerekli olan diğer sahaya özgü onaylar gibi düzenleyici adımlara bağlı olarak değişebilir. Hasta kayıtları, tüm onaylar hem Ionis hem de hastane tarafından imzalandıktan sonra başlayacaktır.

Unutmayın, klinik deneyler tıbbi bilginin ilerletilmesi ve yeni tedavilerin bulunması için gereklidir ve nadir hastalıklardan etkilenen bireyler ve aileler için umut sunar.

ION440 araştırma amaçlı bir ilaçtır ve hiçbir ülkede MDS dahil herhangi bir hastalığın tedavisi olarak pazarlanmak üzere onaylanmamıştır. Sağlık durumlarında ve genel olarak sağlık hizmetlerinde meydana gelen değişikliklerle ilgili soruları olan bireyler sağlık hizmeti sağlayıcılarıyla konuşmalıdır.

Eylül 2024 sonunda yayınlanması beklenen klinik araştırmalar ve ATTUNE hakkındaki web seminerimiz için bizi izlemeye devam edin.