Huidagene: Şangay'dan (Çin) umut verici bir CRISPR-CAS13 teknolojisi

Huidagene Therapeutics, Şanghay ve New Jersey merkezli, yeni CRISPR tabanlı ilaçlar keşfetmeye, tasarlamaya ve geliştirmeye odaklanan bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, kas, göz ve nörolojik hastalıklara odaklanmaktadır.

Huidagene, hücrelere yeni bir CRISPR-Cas13 kompleksini taşıyan bir adeno-ilişkili viral (AAV) vektör olan HG204’ü geliştirdi. MECP2 duplikasyon sendromu için tasarlanan HG204, aşırı eksprese edilen MECP2 RNA’sının yıkımını indükleyerek MeCP2 protein seviyelerindeki aşırı üretimi düzenlemeyi amaçlamaktadır. Bu yenilikçi ilaç adayı, tek bir uygulama yoluyla MDS'yi tedavi etme potansiyeline sahiptir.

Kuruluşumuz, bu yenilikçi teknoloji ve bunun gelecek için ne anlama geldiği hakkında daha fazla bilgi edinmek için Huidagene'in liderleriyle verimli görüşmeler gerçekleştirdi. İnsanlaştırılmış bir MDS fare modelinde HG204 kullanılarak yapılan klinik öncesi çalışmalar, MeCP2 proteininde önemli bir azalma ve semptomların tersine döndüğünü göstermiştir. Bunlar cesaret verici sonuçlar olmakla birlikte, bu aynı zamanda MECP2 protein seviyelerinin düzenlenmesinden sonra MDS semptomlarının tersine çevrilebilirliğinin ikinci kanıtıdır (daha önce Prof. H. Zoghbi & Ekibi tarafından ASO'nun uygulanmasıyla gösterildiği gibi).

Huidagene, HG204 ile klinik öncesi çalışmaları tamamlamak ve 2024 ortasında Çin’de hastalar için başlayacak bir klinik çalışmaya hazırlanma sürecindedir. Huidagene er i gang med at afslutte prækliniske studier med HG204 og forbereder sig på et klinisk forsøg med patienter i Kina, der er planlagt til at begynde i midten af 2024.

31 Ekim’de, ABD’nin sağlık otoritesi olan FDA (Gıda ve İlaç Dairesi), HG204’e hem Nadir Pediatrik Hastalık hem de Yetim İlaç Tanımı vermiştir. Bu düzenleyici tanım, Çin dışında yapılacak bir klinik çalışmaya yönelik ilk adımdır ve ilacın kaydı sırasında dosyanın hızlandırılmış incelemesini mümkün kılacaktır. Bu haber tamamen beklenmedik olsa da, topluluk için ek bir umut getirmektedir.

Ekibimiz Huidagene ile iletişimde kalacak ve topluluğumuzu yeni gelişmeler hakkında bilgilendirmeye devam edecektir.

Basın bültenine