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JA ION440: A IONIS leva a comunidade MDS para o próximo nível
Escrito por David e verificado pela Ionis Na sequência do recente anúncio da Ionis sobre o próximo ensaio clínico, o nosso objetivo é proporcionar uma compreensão mais clara deste ensaio. É especialmente importante que as famílias que estão a considerar inscrever os seus filhos saibam o que é um ensaio clínico, particularmente no contexto de doenças raras como a Síndrome de Duplicação do MECP2 (MDS). [...]
HuidaGene: A caminho dos ensaios clínicos
Em fevereiro de 2024, David Covini, Presidente da DupMECP2, visitou a inovadora empresa de biotecnologia HuidaGene Therapeutics em Xangai. A visita proporcionou um vislumbre emocionante do futuro de um tratamento para a síndrome de duplicação MECP2 (MDS). Liderada pelo Dr. Alvin Luk, Diretor Executivo da HuidaGene, a empresa está na vanguarda do desenvolvimento de uma tecnologia CRISPR inovadora que [...]
Huidagene: Uma tecnologia CRISPR-CAS13 promissora de Xangai (China)
A Huidagene Therapeutics é uma empresa de biotecnologia com sede em Xangai e Nova Jersey, centrada na descoberta, engenharia e desenvolvimento de novos medicamentos baseados em CRISPR. A empresa centra-se em doenças musculares, oftálmicas e neurológicas. A Huidagene desenvolveu o HG204, um vetor viral adeno-associado (AAV) que fornece um novo complexo CRISPR-Cas13 às células. Concebido para a síndrome de duplicação MECP2, o HG204 tem como objetivo regular a [...]