Categoria: Tratamento

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]

ION440: a IONIS leva a comunidade MDS a um novo patamar

Escrito por David e verificado pela Ionis Na sequência do recente anúncio da Ionis sobre o próximo ensaio clínico, o nosso objetivo é proporcionar uma compreensão mais clara deste ensaio. É especialmente importante que as famílias que estão a considerar inscrever os seus filhos saibam o que é um ensaio clínico, particularmente no contexto de doenças raras como a Síndrome de Duplicação do MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS

Em fevereiro de 2024, David Covini, Presidente da DupMECP2, visitou a inovadora empresa de biotecnologia HuidaGene Therapeutics em Xangai. A visita proporcionou um vislumbre emocionante do futuro de um tratamento para a síndrome de duplicação MECP2 (MDS). Liderada pelo Dr. Alvin Luk, Diretor Executivo da HuidaGene, a empresa está na vanguarda do desenvolvimento de uma tecnologia CRISPR inovadora que [...]

Huidagene: Uma promissora tecnologia CRISPR-CAS13 de Xangai (China)

A Huidagene Therapeutics é uma empresa de biotecnologia com sede em Xangai e Nova Jersey, centrada na descoberta, engenharia e desenvolvimento de novos medicamentos baseados em CRISPR. A empresa centra-se em doenças musculares, oftálmicas e neurológicas. A Huidagene desenvolveu o HG204, um vetor viral adeno-associado (AAV) que fornece um novo complexo CRISPR-Cas13 às células. Concebido para a síndrome de duplicação MECP2, o HG204 tem como objetivo regular a [...]