Começa o recrutamento para o ensaio clínico HERO: CRISPR cas13 para a MDS

O ensaio clínico HERO é um estudo pioneiro que avalia o HG204, uma nova terapia de edição de RNA CRISPR Cas13, para a Síndrome de Duplicação MECP2 (MDS). Patrocinado pela HuidaGene, este ensaio marca um passo importante na procura de um tratamento para a SMD. Em novembro de 2024, o HG204 foi administrado com sucesso ao primeiro doente, oferecendo uma esperança renovada à comunidade MDS.
HuidaGene: A caminho dos ensaios clínicos

Em fevereiro de 2024, David Covini, Presidente da DupMECP2, visitou a inovadora empresa de biotecnologia HuidaGene Therapeutics em Xangai. A visita proporcionou um vislumbre emocionante do futuro de um tratamento para a síndrome de duplicação MECP2 (MDS). Liderada pelo Dr. Alvin Luk, Diretor Executivo da HuidaGene, a empresa está na vanguarda do desenvolvimento de uma tecnologia CRISPR inovadora que [...]
Huidagene: Uma tecnologia CRISPR-CAS13 promissora de Xangai (China)

A Huidagene Therapeutics é uma empresa de biotecnologia com sede em Xangai e Nova Jersey, centrada na descoberta, engenharia e desenvolvimento de novos medicamentos baseados em CRISPR. A empresa centra-se em doenças musculares, oftálmicas e neurológicas. A Huidagene desenvolveu o HG204, um vetor viral adeno-associado (AAV) que fornece um novo complexo CRISPR-Cas13 às células. Concebido para a síndrome de duplicação MECP2, o HG204 tem como objetivo regular a [...]