NL 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
SR 
HR 
TR 
SV 
TH 
JA 
In februari 2024 bezocht David Covini, voorzitter van DupMECP2, het innovatieve biotechbedrijf HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Het bezoek bood een opwindende blik in de toekomst voor een behandeling voor MECP2 duplicatie syndroom (MDS).
Onder leiding van Dr. Alvin Luk, CEO bij HuidaGene, loopt het bedrijf voorop in de ontwikkeling van een baanbrekende CRISPR-technologie die een revolutie teweeg kan brengen in het leven van kinderen die lijden aan MDS.
Het bezoek was een geweldige kans om met eigen ogen de geavanceerde faciliteiten en de creatieve omgeving te zien die zulk innovatief onderzoek stimuleert. De kantoorruimte heeft zelfs een klimmuur, wat een dynamische en creatieve werksfeer bevordert.
Alvin en zijn medisch directeur van MDS, Dr. Gloria Tang, presenteerden de details van de CRISPR-Cas13 RNA-editing technologie voor het MECP2 Duplicatie Syndroom, named HG204. De veelbelovende gegevens en voorlopige resultaten van toxiciteitsstudies op niet-menselijke primaten hebben geleid tot een opwindende ontwikkeling. De klinische MDS-studie van het bedrijf, die aanvankelijk gepland was om in de tweede helft van 2024 van start te gaan, heeft al de goedkeuring van twee ziekenhuizen van de ethische commissie gekregen.
Dit is fantastisch nieuws voor de MDS gemeenschap. De aankomende HG204 MDS klinische studie, named "HERO", zal in eerste instantie minimaal 4 patiënten behandelen die een jaar lang nauwlettend gevolgd zullen worden. De eerste fase van deze studie zal uitgevoerd worden in China. Verdere inclusie van patiënten in China zal afhangen van de eerste voorlopige resultaten van de interventiestudie.
HuidaGene heeft al aanzienlijke vooruitgang geboekt op het gebied van wettelijke goedkeuring, door twee FDA-aanwijzingen te verkrijgen (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) en Orphan Drug Designation (ODD)) voor HG204 voor de behandeling van MECP2 duplicatiesyndroom. Ze hebben ook contact opgenomen met zowel de FDA als de EMA voor verdere studies in de VS en Europa.
Het was een voorrecht om persoonlijk contact te hebben met Alvin en Gloria. We vinden het geweldig om deel uit te maken van deze reis en kijken ernaar uit om onze gemeenschap op de hoogte te houden van de voortgang van deze mogelijk levensveranderende technologie.