Werving start voor HERO: CRISPR cas13-klinische studie voor MDS

Over de technologie

Overzicht 

De HERO studie omvat een eenmalige injectie van HG204 via intracerebroventriculaire toediening, waarbij de therapie rechtstreeks in de hersenen wordt toegediend. De rekrutering voor de studie begon in oktober 2024 en de studie heeft als doel zes mannelijke deelnemers te rekruteren, in de leeftijd van 2 tot 18 jaar, met een bevestigde diagnose van het MECP2 Duplicatie Syndroom. Elke deelnemer zal deelnemen aan de studie van 60 weken, bestaande uit een screeningsperiode van 8 weken, toediening van de behandeling en een follow-upfase van 52 weken. De primaire doelstellingen zijn het monitoren van ongewenste voorvallen en het beoordelen van de ontwikkelingsvooruitgang na de behandeling. Momenteel wordt de studie uitgevoerd in het Peking University Hospital in Beijing, China. Verdere inclusie van patiënten in China zal afhangen van de resultaten van de eerste patiënten die behandeld worden in de studie. 

Voor meer gedetailleerde informatie nodigen we je uit om het onderzoeksprotocol te lezen.

Naar het onderzoeksprotocol

Eerste patiënt gedoseerd & voorlopige bevindingen 

In november kondigde HuidaGene de succesvolle toediening van HG204 aan de eerste patiënt aan. Zes weken na de injectie vertoonde de patiënt geen belangrijke bijwerkingen en werden de eerste tekenen van werkzaamheid waargenomen. De komende weken zal de patiënt nauwlettend in de gaten worden gehouden om de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling verder te evalueren. 

Volgende stappen en doelen 

HuidaGene heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt op het gebied van reglementaire goedkeuringen, door het verkrijgen van twee belangrijke FDA goedkeuringen: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) en Orphan Drug Designation (ODD) voor HG204 voor de behandeling van het MECP2 Duplication Syndrome. Terwijl HERO wordt uitgevoerd in China, is het biotechbedrijf ook besprekingen gestart met de FDA en EMA om verdere studies in de VS en Europa te onderzoeken. 

Gepubliceerd onderzoek 

Ondertussen publiceerde HuidaGene details van preklinische experimentele bevindingen over de CRISPR-Cas13 technologie, waaronder HG204, in Neurowetenschappen. De studies toonden aan dat HG204 effectief de MECP2 mRNA niveaus vermindert, ziektesymptomen verlicht en de levensduur verlengt in muis en niet-menselijke primaat modellen zonder nadelige effecten te veroorzaken. Deze resultaten versterken het vertrouwen in de lopende klinische studie en het potentieel van HG204 als therapeutische optie voor MDS. 

Naar de publicatie

De HERO klinische studie is een belangrijke stap in de zoektocht naar een behandeling voor het MECP2 Duplicatie Syndroom. De combinatie van geavanceerde CRISPR Cas13 technologie en veelbelovende voorlopige resultaten geeft hoop aan patiënten en families die lijden aan dit syndroom. In de komende maanden zullen voortdurende monitoring en onderzoek van cruciaal belang zijn om de veiligheid en werkzaamheid van HG204 bij de behandeling van MDS volledig vast te stellen.