HuidaGene: Een veelbelovende CRISPR-CAS13-technologie uit Shanghai (China)

HuidaGene Therapeutics is een biotechnologiebedrijf gevestigd in Shanghai en New Jersey, dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en produceren van nieuwe CRISPR-gebaseerde geneesmiddelen. Het bedrijf richt zich op spier-, oogheelkundige en neurologische aandoeningen.

HuidaGene heeft HG204 ontwikkeld, een adeno-geassocieerde virale (AAV) vector die een nieuw CRISPR-Cas13-complex in cellen brengt. Ontworpen voor het MECP2 duplicatie syndroom, heeft HG204 als doel het reguleren van de overproductie van het MeCP2-eiwitniveau door de afbraak van overgeëxpresseerd MECP2 RNA te induceren. Dit innovatieve kandidaat-geneesmiddel heeft de potentie om MDS te genezen door één enkele toediening.

Onze organisatie heeft productieve gesprekken gevoerd met de leiders van HuidaGene om meer te weten te komen over deze innovatieve technologie en wat het betekent voor de toekomst. Preklinische studies met HG204 in een gehumaniseerd MDS-muismodel toonden een significante vermindering van MeCP2-eiwit en omkering van de symptomen. Hoewel dit bemoedigende resultaten zijn, is dit ook het tweede bewijs van de omkeerbaarheid van MDS-symptomen na de regulatie van MECP2-eiwitniveaus (zoals eerder aangetoond door de toediening van de ASO door Prof. H. Zoghbi & Team).

HuidaGene is bezig met de afronding van preklinische studies met HG204 en bereidt zich voor op een klinische studie voor patiënten in China, die medio 2024 van start moet gaan. Als deze studie succesvol is, zal HuidaGene in 2025-2026 klinische studies plannen in andere landen zoals de VS en Europa.

Op 31 oktober heeft de FDA (Food and Drug Administration, de Amerikaanse gezondheidsautoriteit) HG204 de status van Rare Pediatric Disease en Orphan Drug toegekend. Deze regelgevende aanwijzing is een eerste stap naar een klinische studie buiten China en maakt een versnelde beoordeling van het dossier mogelijk bij registratie van het geneesmiddel. Hoewel het nieuws totaal onverwacht was, brengt het extra hoop voor de gemeenschap.

Ons team blijft in contact met HuidaGene en houdt onze gemeenschap op de hoogte van nieuwe ontwikkelingen.

Naar persbericht