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JA Inizia il reclutamento per HERO: studio clinico CRISPR cas13 per le SMD
Lo studio clinico HERO è uno studio pionieristico che valuta HG204, una nuova terapia CRISPR Cas13 RNA-editing, per la sindrome da duplicazione MECP2 (MDS). Sponsorizzato da HuidaGene, questo studio segna un passo importante nella ricerca di un trattamento per le SMD. Nel novembre 2024, al primo paziente è stato somministrato con successo HG204, offrendo una nuova speranza alla comunità delle SMD.
HuidaGene: Verso la sperimentazione clinica
Nel febbraio 2024, David Covini, presidente di DupMECP2, ha visitato l'innovativa azienda biotecnologica HuidaGene Therapeutics a Shanghai. La visita ha fornito uno sguardo entusiasmante al futuro di un trattamento per la sindrome da duplicazione di MECP2 (MDS). Guidata dal Dr. Alvin Luk, CEO di HuidaGene, l'azienda è all'avanguardia nello sviluppo di una tecnologia CRISPR innovativa che [...]
Huidagene: Una promettente tecnologia CRISPR-CAS13 da Shanghai (Cina)
Huidagene Therapeutics è un'azienda biotecnologica con sede a Shanghai e nel New Jersey, focalizzata sulla scoperta, l'ingegnerizzazione e lo sviluppo di nuovi farmaci basati su CRISPR. L'azienda si concentra sui disturbi muscolari, oftalmici e neurologici. Huidagene ha sviluppato HG204, un vettore virale adeno-associato (AAV) che trasporta nelle cellule un nuovo complesso CRISPR-Cas13. Progettato per la sindrome da duplicazione MECP2, HG204 mira a regolare [...]