Az ATTUNE klinikai vizsgálat toborzásának kezdete

Az úttörő ATTUNE klinikai vizsgálathoz hivatalosan is megkezdődött a betegek toborzása! Az első helyszín 2024 novemberében nyílt meg a Baylor College of Medicine-ben, Houstonban (Texas, USA), ezzel megkezdődött ez a fázis 1/2-es vizsgálat. 2025. január végén egy második helyszín is megnyílt Minnesotában (USA). Hamarosan további helyszínek nyílnak meg az Egyesült Államokban és világszerte. 

A vizsgálat áttekintése 

Az ATTUNE vizsgálat az első alkalom, amikor az ION440-et embereknek adták be. A vizsgált ASO-terápia célja, hogy csökkentse a MECP2 mRNS szintjét az MDS-ben szenvedő egyénekben, és ezzel a MECP2 túlterjedése által okozott tünetek kiváltó okát kezelje. 

Ez a potenciális kezelési megközelítés lenyűgöző eredményeket mutatott a preklinikai kutatási kísérletek során. Az MDS egérmodelleken 2021-ben végzett vizsgálatok kimutatták, hogy az ASO-terápia hatékonyan csökkentette a MECP2-szintet, és jelentős mellékhatások nélkül mérsékelte a betegség tüneteit. Közel 10 évvel ezelőtt ezek az eredmények jelentős izgalmat és reményt keltettek az MDS-közösségben. 

Lásd a kiadványt

A vizsgálatba 2 és 65 év közötti férfi résztvevőket vontak be, akiknél a MECP2 duplikációs szindróma megerősített diagnózisát állapították meg. A vizsgálat 2 részre oszlik. Az 1. rész (többszörös felszálló dózisok) 36 hétig tart minden egyes résztvevő esetében. Ebben a fázisban a résztvevők randomizálva kapják az ION440-et vagy a látszateljárást. Az 1. rész befejezése után a résztvevő átléphet a 2. részbe (hosszú távú kiterjesztés), és legfeljebb 156 hétig kaphatja az ION440-et.  

Minden résztvevő részletes menetrendet követ, beleértve a kezdeti szűrési időszakot, az ION440 beadását, valamint egy nyomonkövetési szakaszt a potenciális gyógyszeres kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére. A résztvevőket egymás után különböző kohorszokba sorolják be, és minden kohorsz különböző dózisú ION440-et kap.  

A vizsgálati protokollról és a vizsgálat általános felépítéséről további részleteket a következő forrásokban talál: 

• Az ATTUNE tanulmányt részletesen ismertető webináriumaink: Az ATTUNE tanulmány demisztifikálása
• Cikkünk a vizsgálati protokollról: ION440: Az IONIS új szintre emeli az MDS közösséget 
• E-könyvünk a családok összes kérdésével és válaszával: Az ATTUNE tanulmány demisztifikálása

Következő lépések és célok 

Az ATTUNE elsődleges célja, mint 1/2-es fázisú klinikai vizsgálat, az ION440 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése. Az ATTUNE vizsgálat eredményei értékes információkkal fognak szolgálni a jövőbeli vizsgálatokhoz, amelyek az ION440 mint az MDS kezelésének hatékonyságát fogják tovább értékelni. 

A houstoni Gyermekkórház és a minnesotai Gillette Children's Specialty Healthcare kutatócsoportjai jelenleg toborozzák a betegeket, hogy megkezdhessék a vizsgálati terápia alkalmazását.  

Az ATTUNE klinikai vizsgálat elindítása rendkívüli előrelépést jelent a MECP2 duplikációs szindróma kezelésének keresésében. A HERO klinikai vizsgálathoz hasonlóan az antisense oligonukleotid technológia újszerű alkalmazása élvonalbeli megközelítést jelent ennek az állapotnak a kezelésében, új reményt nyújtva a családoknak és az MDS közösségnek.