ION440 : IONIS fait passer la communauté MDS à la vitesse supérieure

Écrit par David et vérifié par Ionis

Suite à l'annonce récente d'Ionis concernant l'essai clinique à venir, nous souhaitons apporter une compréhension plus claire de cet essai. Il est particulièrement important pour les familles qui envisagent d'inscrire leur enfant à un essai clinique de savoir ce qu'est un essai clinique, en particulier dans le contexte de maladies rares comme le syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS).

Un essai clinique est une étude de recherche qui porte sur de nouveaux traitements potentiels et évalue leur sécurité et leurs effets sur l'homme. Les essais cliniques sont souvent menés dans le cadre d'un programme de développement clinique plus vaste. Un programme de développement clinique est une série d'essais cliniques menés en phases progressives (c'est-à-dire de la phase 1 à la phase 3) visant à déterminer si de nouveaux médicaments ou traitements potentiels sont à la fois suffisamment sûrs et substantiellement efficaces.

Dans le cas du syndrome myélodysplasique, Ionis lancera bientôt un premier essai clinique pour évaluer un nouveau traitement potentiel appelé ION440. Cette étude, appelée ATTUNE, a été récemment annoncée par Ionis sur clinicaltrials.gov avec son titre officiel "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome"

Voyons ce que cela signifie.

Essai de phase 1-2 : La phase 1 représente la première fois qu'un médicament est administré à des êtres humains (on parle souvent d'essai "first-in-human"). La phase 1 est principalement destinée à déterminer la sécurité initiale et la tolérabilité du médicament expérimental à différentes doses ; ces essais sont généralement de petite taille et relativement rapides. Les essais de phase 2 fournissent des preuves supplémentaires de la sécurité en étudiant l'impact du médicament expérimental sur un plus grand nombre de personnes et sur une plus longue période. Souvent, dans les essais de phase 2, y compris ATTUNE, les chercheurs cherchent également à comprendre comment les personnes réagissent à différentes doses du médicament expérimental. L'essai ATTUNE est une combinaison des essais de phase 1 et de phase 2.

Randomisé, en double aveugle, contrôlé par Sham : Cela signifie que les participants sont assignés au hasard à recevoir soit le traitement par ION440, soit un traitement fictif (pas d'injection de ION440 mais la même procédure de sédation que dans le groupe de traitement) dans un rapport 3:1 (3 patients recevant ION440 pour 1 patient ne recevant pas de traitement). Ni les participants ni les chercheurs ne savent qui reçoit le vrai traitement et qui reçoit le traitement fictif.

Un groupe témoin est souvent utilisé lorsque (1) les signes et les symptômes de la maladie sont différents d'une personne à l'autre (2) l'histoire naturelle de la population spécifique étudiée dans l'essai est limitée (3) les objectifs de l'essai clinique peuvent être définis d'une manière qui pourrait être considérée comme subjective ou sujette à des biais et (4) la compréhension de la manière dont la population spécifique des personnes recrutées réagira à des types de procédures spécifiques, comme la sédation et la ponction lombaire nécessaires pour administrer ION440, est limitée.

Dose multiple ascendante (MAD) : Cela signifie que les chercheurs administrent des doses croissantes séquentielles du médicament expérimental à différents groupes de participants afin de déterminer la quantité de médicament qui peut être administrée en toute sécurité.

Partie 1 et partie 2 du procès : ATTUNE est divisé en deux parties. Toutes les personnes acceptées dans l'essai commenceront dans la partie 1. Dans la première partie, 75% des participants recevront ION440 et 25% recevront un traitement fictif pendant environ 36 semaines. Une fois que Ionis aura terminé avec succès l'évaluation de la sécurité au cours de la première partie de l'essai, les participants ayant terminé la partie 1 auront la possibilité de recevoir ION440 pendant 156 semaines au cours de l'extension ouverte (LTE), connue sous le nom de partie 2.

Sécurité, tolérance, pharmacocinétique, pharmacodynamie : Ceux-ci définissent les objectifs de l'étude de phase 1-2 pour ION440 en évaluant si ou quels effets secondaires peuvent être observés après l'administration de ION440, ce que le corps fait à ION440, ce que ION440 fait au corps humain.

Critères d'inclusion et d'exclusion : Ce sont les règles qui déterminent qui peut participer à l'essai clinique. Par exemple, dans cet essai, les participants doivent être de sexe masculin, âgés de 2 à 65 ans, avoir un diagnostic confirmé de SMD et être en mesure de suivre toutes les procédures de l'étude. Certaines conditions peuvent également empêcher une personne de participer à l'essai, comme le fait d'être atteint d'une forme complexe de SMD, de souffrir de certains problèmes de santé ou d'être traité avec d'autres médicaments.

Il est important de noter que la participation à un essai clinique est volontaire et que les familles peuvent s'en retirer à tout moment si elles estiment que ce n'est pas dans l'intérêt de leur enfant.

Début de l'étude : La date de début de l'étude ATTUNE est estimée à août 2024. Cependant, ce calendrier peut changer en fonction des étapes réglementaires telles que l'approbation du comité d'éthique, la signature des contrats et d'autres approbations spécifiques au site requises dans chaque hôpital où l'étude sera menée. Le recrutement des patients commencera une fois que toutes les autorisations auront été signées par Ionis et l'hôpital.

N'oubliez pas que les essais cliniques sont essentiels pour faire progresser les connaissances médicales et trouver de nouveaux traitements, et qu'ils sont porteurs d'espoir pour les personnes et les familles touchées par des maladies rares.

ION440 est un médicament expérimental dont la commercialisation en tant que traitement d'une quelconque maladie, y compris le syndrome myélodysplasique, n'est approuvée dans aucun pays. Les personnes ayant des questions sur des changements dans leur état de santé et leurs soins de santé en général doivent s'adresser à leur fournisseur de soins de santé.

Restez à l'écoute de notre webinaire sur les essais cliniques et ATTUNE, qui devrait être publié d'ici la fin du mois de septembre 2024.