Κατηγορία: Θεραπεία

ION440: IONIS φέρνει την κοινότητα MDS στο επόμενο επίπεδο

Γράφτηκε από τον David και επαληθεύτηκε από την Ionis Μετά την πρόσφατη ανακοίνωση της Ionis σχετικά με την επερχόμενη κλινική δοκιμή, σκοπός μας είναι να παράσχουμε μια σαφέστερη κατανόηση αυτής της δοκιμής. Είναι ιδιαίτερα σημαντικό για τις οικογένειες που σκέφτονται να εγγράψουν το παιδί τους να γνωρίζουν τι είναι μια κλινική δοκιμή, ιδίως στο πλαίσιο σπάνιων ασθενειών όπως το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene: Προχωρώντας προς τις κλινικές δοκιμές

Τον Φεβρουάριο του 2024, ο David Covini, πρόεδρος της DupMECP2, επισκέφθηκε την καινοτόμο εταιρεία βιοτεχνολογίας HuidaGene Therapeutics στη Σαγκάη. Η επίσκεψη παρείχε μια συναρπαστική ματιά στο μέλλον για μια θεραπεία για το σύνδρομο διπλασιασμού του MECP2 (MDS). Με επικεφαλής τον Dr. Alvin Luk, Διευθύνοντα Σύμβουλο της HuidaGene, η εταιρεία βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της ανάπτυξης μιας πρωτοποριακής τεχνολογίας CRISPR που [...]

Huidagene: CRISPR-CAS13 από τη Σαγκάη (Κίνα)

Η Huidagene Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Σαγκάη και το Νιου Τζέρσεϊ, η οποία επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, τη μηχανική και την ανάπτυξη νέων φαρμάκων με βάση το CRISPR. Η εταιρεία επικεντρώνεται σε μυϊκές, οφθαλμικές και νευρολογικές διαταραχές. Η Huidagene έχει αναπτύξει το HG204, έναν αδενο-συνδεδεμένο ιικό φορέα (AAV) που μεταφέρει ένα νέο σύμπλοκο CRISPR-Cas13 σε κύτταρα. Σχεδιασμένο για το σύνδρομο διπλασιασμού του MECP2, το HG204 στοχεύει στη ρύθμιση της [...]