Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]
ION440: IONIS bringt die MDS-Community auf die nächste Stufe

Geschrieben von David und verifiziert von Ionis Nach der jüngsten Ankündigung der bevorstehenden klinischen Studie durch Ionis möchten wir ein besseres Verständnis für diese Studie vermitteln. Es ist besonders wichtig für Familien, die erwägen, ihr Kind anzumelden, zu wissen, was eine klinische Studie ist, insbesondere im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten wie dem MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). [...]
HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS

Im Februar 2024 besuchte David Covini, Präsident von DupMECP2, das innovative Biotech-Unternehmen HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Der Besuch bot einen spannenden Einblick in die Zukunft einer Behandlung für das MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). Unter der Leitung von Dr. Alvin Luk, CEO von HuidaGene, steht das Unternehmen an der Spitze der Entwicklung einer bahnbrechenden CRISPR-Technologie, die [...]
Huidagene: Eine vielversprechende CRISPR-CAS13-Technologie aus Shanghai (China)

Huidagene Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Shanghai und New Jersey, das sich auf die Entdeckung, das Engineering und die Entwicklung neuartiger CRISPR-basierter Arzneimittel konzentriert. Das Unternehmen konzentriert sich auf Muskel-, Augen- und neurologische Erkrankungen. Huidagene hat HG204 entwickelt, einen AAV-Vektor (Adeno-assoziiertes Virus), der einen neuartigen CRISPR-Cas13-Komplex in Zellen einschleust. HG204 wurde für das MECP2-Duplikationssyndrom entwickelt und zielt auf die Regulierung der [...]