Kategorie: Heilung

ION440: IONIS bringt die MDS-Community auf die nächste Stufe

Geschrieben von David und verifiziert von Ionis Nach der jüngsten Ankündigung der bevorstehenden klinischen Studie durch Ionis möchten wir ein besseres Verständnis für diese Studie vermitteln. Es ist besonders wichtig für Familien, die erwägen, ihr Kind anzumelden, zu wissen, was eine klinische Studie ist, insbesondere im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten wie dem MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). [...]

HuidaGene: Auf dem Weg zu klinischen Studien

Im Februar 2024 besuchte David Covini, Präsident von DupMECP2, das innovative Biotech-Unternehmen HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Der Besuch bot einen spannenden Einblick in die Zukunft einer Behandlung für das MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). Unter der Leitung von Dr. Alvin Luk, CEO von HuidaGene, steht das Unternehmen an der Spitze der Entwicklung einer bahnbrechenden CRISPR-Technologie, die [...]

Huidagene: Eine vielversprechende CRISPR-CAS13-Technologie aus Shanghai (China)

Huidagene Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Shanghai und New Jersey, das sich auf die Entdeckung, das Engineering und die Entwicklung neuartiger CRISPR-basierter Arzneimittel konzentriert. Das Unternehmen konzentriert sich auf Muskel-, Augen- und neurologische Erkrankungen. Huidagene hat HG204 entwickelt, einen AAV-Vektor (Adeno-assoziiertes Virus), der einen neuartigen CRISPR-Cas13-Komplex in Zellen einschleust. HG204 wurde für das MECP2-Duplikationssyndrom entwickelt und zielt auf die Regulierung der [...]