Kategori: Forskning

Rekryteringen till den kliniska prövningen ATTUNE inleds

ATTUNE-studien är en klinisk fas 1/2-studie som sponsras av Ionis. Den syftar till att utvärdera ION440, en ASO-behandling (Antisense Oligonucleotide) som är utformad för att ta itu med grundorsaken till MECP2 Duplication Syndrome (MDS).

Rekrytering inleds för HERO: CRISPR cas13-klinisk studie för MDS

Den kliniska prövningen HERO är en banbrytande studie som utvärderar HG204, en ny CRISPR Cas13 RNA-redigerande terapi, för MECP2 Duplication Syndrome (MDS). Studien, som sponsras av HuidaGene, utgör ett viktigt steg i sökandet efter en behandling för MDS. I november 2024 administrerades HG204 framgångsrikt till den första patienten, vilket ger förnyat hopp till MDS-communityn.

ION440: IONIS tar MDS-communityn till nästa nivå

Skrivet av David och verifierat av Ionis Efter Ionis senaste tillkännagivande om den kommande kliniska prövningen vill vi ge en tydligare bild av denna prövning. Det är särskilt viktigt för familjer som överväger att anmäla sitt barn att veta vad en klinisk prövning är, i synnerhet när det gäller sällsynta sjukdomar som MECP2 Duplication Syndrome (MDS). [...]

HuidaGene: På väg mot kliniska prövningar

I februari 2024 besökte David Covini, VD för DupMECP2, det innovativa bioteknikföretaget HuidaGene Therapeutics i Shanghai. Besöket gav en spännande inblick i framtiden för en behandling av MECP2 duplication syndrome (MDS). Under ledning av Dr. Alvin Luk, VD på HuidaGene, ligger bolaget i framkant när det gäller att utveckla en banbrytande CRISPR-teknik som [...]

Huidagene: En lovande CRISPR-CAS13-teknik från Shanghai (Kina)

Huidagene Therapeutics är ett bioteknikföretag baserat i Shanghai och New Jersey som fokuserar på att upptäcka, konstruera och utveckla nya CRISPR-baserade läkemedel. Bolaget fokuserar på muskulära, oftalmiska och neurologiska sjukdomar. Huidagene har utvecklat HG204, en adeno-associerad viral (AAV) vektor som levererar ett nytt CRISPR-Cas13-komplex till celler. HG204 är utformad för MECP2-duplikationssyndromet och syftar till att reglera [...].