Kategori: Botemedel

ION440: IONIS tar MDS-communityn till nästa nivå

Skrivet av David och verifierat av Ionis Efter Ionis senaste tillkännagivande om den kommande kliniska prövningen vill vi ge en tydligare bild av denna prövning. Det är särskilt viktigt för familjer som överväger att anmäla sitt barn att veta vad en klinisk prövning är, i synnerhet när det gäller sällsynta sjukdomar som MECP2 Duplication Syndrome (MDS). [...]

HuidaGene: På väg mot kliniska prövningar

I februari 2024 besökte David Covini, VD för DupMECP2, det innovativa bioteknikföretaget HuidaGene Therapeutics i Shanghai. Besöket gav en spännande inblick i framtiden för en behandling av MECP2 duplication syndrome (MDS). Under ledning av Dr. Alvin Luk, VD på HuidaGene, ligger bolaget i framkant när det gäller att utveckla en banbrytande CRISPR-teknik som [...]

Huidagene: En lovande CRISPR-CAS13-teknik från Shanghai (Kina)

Huidagene Therapeutics är ett bioteknikföretag baserat i Shanghai och New Jersey som fokuserar på att upptäcka, konstruera och utveckla nya CRISPR-baserade läkemedel. Bolaget fokuserar på muskulära, oftalmiska och neurologiska sjukdomar. Huidagene har utvecklat HG204, en adeno-associerad viral (AAV) vektor som levererar ett nytt CRISPR-Cas13-komplex till celler. HG204 är utformad för MECP2-duplikationssyndromet och syftar till att reglera [...].