SV 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
SR 
HR 
TR 
NL 
TH 
JA 
Patientrekryteringen för den banbrytande kliniska studien ATTUNE har officiellt inletts! Den första kliniken öppnade i november 2024 vid Baylor College of Medicine i Houston, Texas (USA), vilket markerar starten för denna fas 1/2-studie. I slutet av januari 2025 öppnades en andra klinik i Minnesota (USA). Ytterligare kliniker i USA och globalt förväntas öppna inom kort.
Översikt över rättegångar
ATTUNE-studien är den första gången ION440 administreras till människor. Den undersökta ASO-behandlingen syftar till att minska nivåerna av MECP2 mRNA hos individer med MDS, och därmed åtgärda grundorsaken till de symtom som orsakas av överuttryck av MECP2.
Denna potentiella behandlingsmetod har visat imponerande resultat under prekliniska forskningsexperiment. Studier som genomfördes 2021 i musmodeller av MDS visade att ASO-behandling effektivt minskade MECP2-nivåerna och reducerade sjukdomssymtomen utan betydande biverkningar. För nästan 10 år sedan skapade dessa resultat stor spänning och hopp inom MDS-communityn.
Studien omfattar manliga deltagare i åldern 2 till 65 år med en bekräftad diagnos av MECP2 Duplication Syndrome. Studien kommer att delas in i 2 delar. Del 1 (multipla stigande doser) kommer att pågå i 36 veckor för varje deltagare. Under denna fas kommer deltagarna att randomiseras till att få antingen ION440 eller en skenbehandling. Efter avslutad del 1 kan en deltagare övergå till del 2 (långtidsförlängning) och få ION440 i upp till 156 veckor.
Varje deltagare kommer att följa ett detaljerat schema, inklusive en inledande screeningperiod, administrering av ION440 och en uppföljningsfas för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminära effektresultat av den potentiella läkemedelsbehandlingen. Deltagarna kommer att rekryteras sekventiellt i olika kohorter, där varje kohort får olika dosnivåer av ION440.
För mer information om studieprotokollet och den övergripande studiedesignen, ber vi dig att utforska följande resurser:
- Våra webbseminarier förklarar detaljer om ATTUNE-studien: Avmystifiering av ATTUNE-studien
- Vår artikel om studieprotokollet: ION440: IONIS tar MDS-communityn till nästa nivå
- Vår e-bok med alla frågor och svar från familjer: Avmystifiering av ATTUNE-studien
Nästa steg och mål
Som klinisk fas 1/2-studie är det primära målet med ATTUNE att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för ION440. Resultaten från ATTUNE-studien kommer att ge värdefull information för framtida studier för att ytterligare utvärdera effekten av ION440 som behandling av MDS.
Forskningsteamen vid Children's Hospital i Houston och Gillette Children's Specialty Healthcare i Minnesota rekryterar för närvarande patienter för att påbörja administreringen av den undersökta behandlingen.
Lanseringen av den kliniska studien ATTUNE innebär ett extraordinärt steg framåt i sökandet efter en behandling för MECP2 Duplication Syndrome. När det gäller den kliniska prövningen HERO utgör den nya användningen av Antisense Oligonukleotid-tekniken ett banbrytande tillvägagångssätt för att behandla detta tillstånd, vilket ger förnyat hopp till familjer och MDS-communityn.