SV 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
SR 
HR 
TR 
NL 
TH 
JA 
Översikt över rättegångar
HERO-studien innebär en enda injektion av HG204 via intracerebroventrikulär leverans, vilket administrerar behandlingen direkt i hjärnan. Rekryteringen till studien inleddes i oktober 2024 och studien syftar till att rekrytera sex manliga deltagare i åldern 2 till 18 år med en bekräftad diagnos av MECP2 Duplication Syndrome. Varje deltagare kommer att delta i en 60-veckorsstudie som består av en 8-veckors screeningperiod, administrering av behandling och en 52-veckors uppföljningsfas. De primära målen är att övervaka biverkningar och bedöma utvecklingsmässiga framsteg efter behandling. För närvarande genomförs studien vid Peking University Hospital i Peking, Kina. Ytterligare patientrekrytering i Kina kommer att bero på resultaten från de första patienterna som behandlas i studien.
För mer detaljerad information ber vi dig att läsa studieprotokollet.
Första patienten doserad och preliminära resultat
I november meddelade HuidaGene att HG204 framgångsrikt hade administrerats till den första patienten. Sex veckor efter injektionen uppvisade patienten inga större biverkningar och preliminära tecken på effekt observerades. Under de kommande veckorna kommer patienten att följas noggrant för att ytterligare utvärdera behandlingens säkerhet och effekt.
Nästa steg och mål
HuidaGene har gjort betydande framsteg när det gäller regulatoriska godkännanden och har säkrat två viktiga FDA-beteckningar: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) och Orphan Drug Designation (ODD) för HG204 för behandling av MECP2 Duplication Syndrome. HERO genomförs i Kina, men bioteknikföretaget har också inlett diskussioner med FDA och EMA för att undersöka möjligheterna till ytterligare studier i USA och Europa.
Publicerad forskning
Under tiden publicerade HuidaGene detaljer om prekliniska experimentella resultat av CRISPR-Cas13-tekniken, inklusive HG204, i Natur Neurovetenskap. Studierna visade att HG204 effektivt minskar MECP2 mRNA-nivåerna, lindrar sjukdomssymptom och förlänger livslängden i mus- och icke-humana primatmodeller utan att orsaka negativa effekter. Dessa resultat stärker förtroendet för den pågående kliniska studien och HG204s potential som ett terapeutiskt alternativ för MDS.
Den kliniska HERO-studien utgör ett viktigt steg i sökandet efter en behandling för MECP2 Duplication Syndrome. Kombinationen av banbrytande CRISPR Cas13-teknik och lovande preliminära resultat ger hopp till patienter och familjer som drabbats av detta syndrom. Under de kommande månaderna kommer fortsatt övervakning och forskning att vara avgörande för att fullt ut fastställa säkerheten och effekten av HG204 vid behandling av MDS.