HuidaGene: På väg mot kliniska prövningar

I februari 2024 besökte David Covini, VD för DupMECP2, det innovativa bioteknikföretaget HuidaGene Therapeutics i Shanghai. Besöket gav en spännande inblick i framtiden för en behandling av MECP2 duplication syndrome (MDS).

Under ledning av Dr. Alvin Luk, VD på HuidaGene, ligger bolaget i framkant när det gäller att utveckla en banbrytande CRISPR-teknik som kan revolutionera livet för barn som drabbats av MDS. 

Besöket var en fantastisk möjlighet att med egna ögon se de toppmoderna anläggningarna och den kreativa miljö som främjar sådan innovativ forskning. Kontorslokalerna har till och med en klättervägg, vilket främjar en dynamisk och kreativ arbetsatmosfär.

Alvin och hans Medical Director för MDS, Dr Gloria Tang, presenterade detaljerna i CRISPR-Cas13 RNA-redigeringstekniken för MECP2 Duplication Syndrome, kallad HG204. De lovande uppgifterna och de preliminära resultaten från toxicitetsstudier på icke-mänskliga primater har lett till en spännande utveckling. Bolagets kliniska MDS-studie, som ursprungligen planerades att inledas under andra halvåret 2024, har redan fått godkännande av etikkommittéer från två sjukhus och planen är att rekrytera MDS-patienter före årets slut.

Detta är fantastiska nyheter för MDS-communityn. Den kommande kliniska prövningen HG204 MDS, som går under namnet "HERO", kommer inledningsvis att behandla minst 4 patienter som kommer att följas noggrant under ett år. Den första fasen av denna studie kommer att genomföras i Kina. Ytterligare patientrekrytering i Kina kommer att bero på de första preliminära resultaten från interventionsstudien. 

HuidaGene har redan gjort betydande framsteg när det gäller regulatoriska godkännanden och fått två FDA-beteckningar (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) och Orphan Drug Designation (ODD)) för HG204 för behandling av MECP2 dupliceringssyndrom. De har också inlett kontakter med både FDA och EMA för ytterligare studier i USA och Europa.

Det var ett privilegium att få möjlighet att träffa Alvin och Gloria personligen. Vi är glada över att få vara med på den här resan och ser fram emot att hålla våra kunder uppdaterade om utvecklingen av den här potentiellt livsförändrande tekniken.