Huidagene: En lovande CRISPR-CAS13-teknik från Shanghai (Kina)

Huidagene Therapeutics är ett bioteknikföretag baserat i Shanghai och New Jersey som fokuserar på att upptäcka, konstruera och utveckla nya CRISPR-baserade läkemedel. Bolaget fokuserar på muskulära, oftalmiska och neurologiska sjukdomar.

Huidagene har utvecklat HG204, en adeno-associerad viral (AAV) vektor som levererar ett nytt CRISPR-Cas13-komplex till celler. Utformad för MECP2 duplikationssyndrom, HG204 syftar till att reglera överproduktionen av MeCP2-proteinnivåerna genom att inducera nedbrytningen av överuttryckt MECP2-RNA. Denna innovativa läkemedelskandidat har potential att bota MDS genom en enda administrering.

Vår organisation har haft produktiva diskussioner med Huidagènes ledare för att lära sig mer om denna innovativa teknik och vad den innebär för framtiden. Prekliniska studier med HG204 i en humaniserad musmodell för MDS visade en signifikant minskning av MeCP2-protein och en reversering av symtomen. Även om detta är uppmuntrande resultat, är detta också det andra beviset på att MDS-symtomen är reversibla efter reglering av MECP2-proteinnivåerna (vilket tidigare visats genom administrering av ASO av Prof. H. Zoghbi & Team).

Huidagene håller på att slutföra de prekliniska studierna med HG204 och förbereder sig för en klinisk studie för patienter i Kina, med planerad start i mitten av 2024. Om denna prövning är framgångsrik kommer Huidagene att planera kliniska prövningar i andra länder som USA och Europa under 2025-2026.

Den 31 oktober beviljade FDA (Food and Drug Administration, hälsovårdsmyndigheten i USA) HG204 både Rare Pediatric Disease och Orphan Drug Designations. Denna regulatoriska klassificering är ett första steg mot en klinisk prövning utanför Kina och ska möjliggöra en snabbare granskning av dokumentationen vid registreringen av läkemedlet. Även om nyheten var helt oväntad ger den ytterligare hopp till samhället.

Vårt team kommer att hålla kontakten med Huidagene och hålla vår community uppdaterad om eventuella nya utvecklingar.

Till pressmeddelandet