Почетак регрутовања за клиничко испитивање ATTUNE

Регрутовање пацијената за револуционарно клиничко испитивање ATTUNE је званично почело! Прва локација је отворена у новембру 2024. године на Медицинском колеџу Бејлор у Хјустону, Тексас (САД), што је означило почетак ове студије фазе 1/2. Крајем јануара 2025. године, друга локација је отворена у Минесоти (САД). Очекује се да ће ускоро бити отворене додатне локације у Сједињеним Државама и широм света. 

Преглед пробног периода 

ATTUNE испитивање представља први пут да је ION440 примењен на људе. Истраживачка ASO терапија има за циљ смањење нивоа MECP2 mRNA код особа са MDS-ом, решавајући основни узрок симптома изазваних прекомерном експресијом MECP2. 

Овај потенцијални приступ лечењу показао је импресивне резултате током преклиничких истраживачких експеримената. Студије спроведене 2021. године на мишјим моделима МДС-а показале су да АСО терапија ефикасно смањује нивое MECP2 и смањује симптоме болести без значајних нежељених ефеката. Пре скоро 10 година, ови налази су изазвали значајно узбуђење и наду у заједници оболелих од МДС-а. 

Погледајте публикацију

У испитивање су укључени мушки учесници старости од 2 до 65 година са потврђеном дијагнозом синдрома дупликације MECP2. Студија ће бити подељена у 2 дела. Део 1 (Вишеструке растуће дозе) трајаће 36 недеља за сваког учесника. Током те фазе, учесници ће бити насумично распоређени да приме или ION440 или лажну процедуру. Након завршетка дела 1, учесник може прећи на део 2 (Дугорочно продужење) и примати ION440 до 156 недеља.  

Сваки учесник ће пратити детаљан распоред, укључујући почетни период скрининга, примену ION440 и фазу праћења ради процене безбедности, подношљивости и прелиминарних исхода ефикасности потенцијалног лечења лековима. Учесници ће бити секвенцијално уписани у различите кохорте, при чему ће свака кохорта примати различиту дозу ION440.  

За више детаља о протоколу студије и целокупном дизајну студије, позивамо вас да истражите следеће ресурсе: 

• Наши вебинари који објашњавају детаље о студији ATTUNE: Демистификација студије ATTUNE
• Наш чланак о протоколу студије: ION440: IONIS подиже MDS заједницу на виши ниво 
• Наша е-књига са свим питањима и одговорима породица: Демистификација студије ATTUNE

Следећи кораци и циљеви 

Као клиничко испитивање фазе 1/2, примарни циљ ATTUNE студије је процена безбедности и подношљивости ION440. Резултати ATTUNE студије пружиће вредне информације за будуће студије како би се даље проценила ефикасност ION440 као третмана за МДС. 

Истраживачки тимови Дечје болнице у Хјустону и специјализоване дечје здравствене установе Gillette у Минесоти тренутно регрутују пацијенте за почетак примене истраживачке терапије.  

Покретање клиничког испитивања ATTUNE означава изванредан корак напред у потрази за лечењем синдрома дупликације MECP2. Што се тиче клиничког испитивања HERO, нова употреба технологије антисенс олигонуклеотида представља најсавременији приступ решавању овог стања, нудећи обновљену наду породицама и заједници оболелих од МДС-а.