SR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
SV 
TH 
JA 
Преглед пробног периода
HERO испитивање подразумева једнократну ињекцију HG204 путем интрацеребровентрикуларне испоруке, при чему се терапија примењује директно у мозак. Регрутовање за испитивање почело је у октобру 2024. године, а циљ студије је да укључи шест мушких учесника, узраста од 2 до 18 година, који имају потврђену дијагнозу MECP2 дупликационог синдрома. Сваки учесник ће учествовати у 60-недељном испитивању, које се састоји од 8-недељног периода скрининга, примене лечења и 52-недељне фазе праћења. Примарни циљеви су праћење нежељених догађаја и процена развојног напретка након лечења. Тренутно се испитивање спроводи у Универзитетској болници у Пекингу, Кина. Даљи упис пацијената у Кини зависиће од резултата првих пацијената лечених у студији.
За детаљније информације, позивамо вас да прочитате протокол студије.
Прва доза примљена пацијенту и прелиминарни налази
У новембру, компанија HuidaGene је објавила успешну примену HG204 код првог пацијента. Шест недеља након ињекције, пацијент није показао веће нежељене ефекте, а примећени су прелиминарни знаци ефикасности. Током наредних недеља, пацијент ће бити пажљиво праћен како би се даље проценила безбедност и ефикасност лечења.
Следећи кораци и циљеви
Компанија HuidaGene је постигла значајан напредак у добијању регулаторних одобрења, обезбедивши две важне ознаке FDA: ознаку за ретку педијатријску болест (RPDD) и ознаку за лек за сироче (ODD) за HG204 у лечењу синдрома дупликације MECP2. Иако се HERO спроводи у Кини, биотехнолошка компанија је такође покренула разговоре са FDA и EMA како би истражила даља истраживања у САД и Европи.
Објављена истраживања
У међувремену, HuidaGene је објавио детаље преклиничких експерименталних налаза о CRISPR-Cas13 технологији, укључујући HG204, у Природна неуронаукаСтудије су показале да HG204 ефикасно смањује нивое MECP2 mRNA, ублажава симптоме болести и продужава животни век код модела мишева и примата који нису људи, без изазивања нежељених ефеката. Ови резултати јачају поверење у текуће клиничко испитивање и потенцијал HG204 као терапијске опције за MDS.
Клиничко испитивање HERO представља значајан корак у потрази за лечењем синдрома дупликације MECP2. Комбинација најсавременије CRISPR Cas13 технологије и обећавајућих прелиминарних резултата даје наду пацијентима и породицама погођеним овим синдромом. У наредним месецима, континуирано праћење и истраживање биће кључни за потпуно утврђивање безбедности и ефикасности HG204 у лечењу MDS-а.