ION440: IONIS подиже MDS заједницу на виши ниво

Написао Давид, а верификовао Јонис

Након што је Јонис недавно објавио предстојеће клиничко испитивање, циљ нам је да пружимо јасније разумевање овог испитивања. Посебно је важно да породице које разматрају уписивање свог детета знају шта је клиничко испитивање, посебно у контексту ретких болести попут синдрома дупликације MECP2 (MDS).

Клиничко испитивање је истраживачка студија која истражује нове потенцијалне третмане, процењујући њихову безбедност и ефекте на људе. Клиничка испитивања се често спроводе као део већег програма клиничког развоја. Програм клиничког развоја је низ клиничких испитивања спроведених у прогресивним фазама (тј. фаза 1-3) осмишљених да утврде да ли су нови потенцијални лекови или третмани адекватно безбедни и значајно ефикасни.

У случају МДС-а, Јонис ће ускоро покренути прво клиничко испитивање како би проценио нови потенцијални третман под називом ION440. Ова студија, под називом ATTUNE, недавно је објављена од стране Јониса на clinicaltrials.gov под званичним називом „Студија фазе 1-2, двоструко слепа, лажно контролисана студија са вишеструким растућим дозама за процену безбедности, подношљивости, фармакокинетике и фармакодинамике интратекално примењеног ION440 код пацијената са синдромом дупликације MECP2“.

Хајде да разјаснимо шта ово значи.

Фаза 1-2 испитивања: Фаза 1 представља први пут да се лек примењује на људима (често се назива испитивање „прво на људима“). Фаза 1 је првенствено намењена одређивању почетне безбедности и подношљивости испитиваног лека у различитим дозама, обично су мале и релативно брзе. Испитивања фазе 2 пружају додатне доказе о безбедности проучавањем утицаја испитиваног лека на више људи током дужег периода. Често у испитивањима фазе 2, укључујући ATTUNE, истраживачи ће такође настојати да разумеју како људи реагују на различите дозе испитиваног лека. ATTUNE испитивање је комбинација испитивања фазе 1 и фазе 2 заједно.

Рандомизовано, двоструко слепо, лажно контролисано: То значи да су учесници насумично распоређени да приме или ION440 третман или лажни третман (без ињекције ION440, али иста процедура седације као у групи за лечење) у односу 3:1 (3 пацијента која примају ION440 за 1 пацијента који не прима третман). Ни учесници ни истраживачи не знају ко прима прави, а ко прима лажни третман.

Контролна група се често користи када (1) се знаци и симптоми болести разликују од особе до особе (2) постоји ограничен природни ток болести код одређене популације која се испитује у испитивању (3) циљеви клиничког испитивања могу бити схваћени на начин који би се могао сматрати субјективним или подложним пристрасности и (4) постоји ограничено разумевање како ће одређена популација укључених људи реаговати на одређене врсте процедура, попут седације и лумбалне пункције које су потребне за испоруку ION440.

Вишеструко растућа доза (MAD): То значи да истраживачи дају секвенцијално све веће дозе испитиваног лека различитим групама учесника како би видели колико лека се може безбедно дати.

Део 1 и део 2 суђења: ATTUNE је подељен на два дела. Све особе примљене у испитивање почеће у 1. делу. У 1. делу, 75% учесника ће примити ION440, а 25% ће примити лажни третман приближно 36 недеља. Након што Ionis успешно заврши безбедносни преглед током раног дела испитивања, учесници који су завршили 1. део имаће прилику да примају ION440 до 156 недеља током отвореног продужетка (LTE), познатог као 2. део.

Безбедност, подношљивост, фармакокинетика, фармакодинамика: Ови циљеви дефинишу циљеве студије фазе 1-2 за ION440 проценом да ли се и који нежељени ефекти могу приметити након примене ION440, шта тело ради са ION440, шта ION440 ради људском телу.

Критеријуми за укључивање и искључивање: Ово су правила која одређују ко може да учествује у клиничком испитивању. На пример, у овом испитивању, учесници морају бити мушког пола, старости од 2 до 65 година, имати потврђену дијагнозу МДС-а и бити у стању да заврше све процедуре студије. Такође постоје одређена стања која би спречила некога да учествује, као што су сложени облик МДС-а, одређена здравствена стања или лечење одређеним другим лековима.

Важно је напоменути да је учешће у клиничком испитивању добровољно и да породице могу да одустану у било ком тренутку ако сматрају да то није у најбољем интересу њиховог детета.

Почетак студије: Процењени датум почетка за ATTUNE је август 2024. Међутим, овај временски оквир се може променити у зависности од регулаторних корака као што су одобрење етичког одбора, потписи уговора и друга одобрења специфична за локацију потребна у свакој болници у којој ће се студија спроводити. Упис пацијената ће почети након што сва одобрења потпишу и Ionis и болница.

Запамтите, клиничка испитивања су неопходна за унапређење медицинског знања и проналажење нових третмана, и она пружају наду појединцима и породицама погођеним ретким болестима.

ION440 је лек у експерименталној фази и није одобрен за стављање у промет као лек за било који поремећај, укључујући МДС, ни у једној земљи. Особе које имају питања о променама у свом здрављу и општој здравственој заштити требало би да разговарају са својим лекаром.

Пратите наш вебинар о клиничким испитивањима и ATTUNE-у, чије се објављивање очекује до краја септембра 2024. године.