HuidaGene: Кретање ка клиничким испитивањима

У фебруару 2024. године, Дејвид Ковини, председник компаније DupMECP2, посетио је иновативну биотехнолошку компанију HuidaGene Therapeutics у Шангају. Посета је пружила узбудљив увид у будућност лечења синдрома дупликације MECP2 (MDS).

Предвођена др Алвином Луком, извршним директором компаније HuidaGene, компанија је на челу развоја револуционарне CRISPR технологије која би могла револуционисати животе деце погођене МДС-ом. 

Посета је била невероватна прилика да се из прве руке видимо у најсавременијим објектима и креативном окружењу које подстиче таква иновативна истраживања. Канцеларијски простор чак укључује и зид за пењање, што промовише динамичну и креативну радну атмосферу.

Алвин и његов медицински директор МДС-а, др Глорија Танг, представили су детаље технологије CRISPR-Cas13 РНК-едитовања за синдром дупликације MECP2, назване HG204. Обећавајући подаци и прелиминарни резултати студија токсичности код нељудских примата довели су до узбудљивог развоја догађаја. Клиничко испитивање МДС-а компаније, чији је почетак првобитно планиран за другу половину 2024. године, већ је добило одобрење етичког одбора од две болнице, са планом да се пацијенти са МДС-ом упишу пре краја године.

Ово су фантастичне вести за МДС заједницу. Предстојеће МДС клиничко испитивање HG204, под називом „HERO“, у почетку ће лечити најмање 4 пацијента који ће бити пажљиво праћени годину дана. Прва фаза овог испитивања биће спроведена у Кини. Даљи упис пацијената у Кини зависиће од првих прелиминарних резултата интервентне студије. 

Компанија HuidaGene је већ направила значајан напредак у регулаторном одобрењу, обезбедивши две ознаке FDA (ознака ретких педијатријских болести (RPDD) и ознака лекова за сиромашне болести (ODD)) за HG204 за лечење синдрома дупликације MECP2 . Такође су покренули контакт са FDA и EMA за даља истраживања у САД и Европи.

Прилика да се лично састанемо са Алвином и Глоријом била је част. Узбуђени смо што смо део овог путовања и радујемо се што ћемо нашу заједницу стално обавештавати о напретку ове технологије која потенцијално мења животе.