Huidagene: Перспективна CRISPR-CAS13 технологија из Шангаја (Кина)

Huidagene Therapeutics је биотехнолошка компанија са седиштем у Шангају и Њу Џерзију, која се фокусира на откривање, инжењеринг и развој нових лекова заснованих на CRISPR-у. Компанија се фокусира на мишићне, офталмолошке и неуролошке поремећаје.

Huidagene has developed HG204, an adeno-associated viral (AAV) vector delivering a novel CRISPR-Cas13 complex into cells. Designed for MECP2 duplication syndrome, HG204 aims to regulate the overproduction of the MeCP2 protein levels by inducing the degradation of overexpressed MECP2 RNA. This innovative drug candidate holds the potential to cure MDS through a single administration.

Наша организација је водила продуктивне разговоре са руководиоцима компаније Huidagene како би сазнала више о овој иновативној технологији и шта она значи за будућност. Преклиничке студије које су користиле HG204 на хуманизованом моделу миша са MDS-ом показале су значајно смањење MeCP2 протеина и преокрет симптома. Иако су ово охрабрујући резултати, ово је такође други доказ реверзибилности симптома МДС-а након регулације нивоа протеина MECP2 (као што је претходно показано применом АСО од стране проф. Х. Зогбија и тима).

Хуидагене је у процесу финализације преклиничких студија са ХГ204 и припрема се за клиничко испитивање за пацијенте у Кини, чији је почетак заказан за средину 2024. године. Ако ово испитивање буде успешно, компанија Huidagene ће планирати клиничка испитивања у другим земљама као што су САД и Европа у периоду 2025-2026.

Дана 31. октобра, FDA (Агенција за храну и лекове, здравствени орган САД) доделила је HG204 ознаке за лек за ретке педијатријске болести и лек за лечење сирочета. Ова регулаторна ознака је први корак ка клиничком испитивању ван Кине и омогућиће убрзани преглед досијеа након регистрације лека. Иако је вест била потпуно неочекивана, она доноси додатну наду заједници.

Наш тим ће остати у контакту са Хуидагеном и обавештавати нашу заједницу о свим новим дешавањима.

Саопштење за штампу