A new step forward in the search for a cure: UMass Chan Licenses siRNA Technology  

UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]

Начало набора участников клинического испытания ATTUNE

Испытание ATTUNE – это клиническое исследование фазы 1/2, спонсором которого является компания Ionis. Оно направлено на оценку ION440, исследуемого антисмыслового олигонуклеотида (ASO), предназначенного для устранения основной причины синдрома дупликации MECP2 (MDS).

Начинается набор на клинические испытания HERO: CRISPR cas13-клиническое исследование MDS

Клиническое исследование HERO является новаторским исследованием, в котором оценивается HG204 — новая терапия редактирования РНК с использованием CRISPR Cas13 для лечения синдрома дупликации MECP2 (MDS). Спонсором исследования выступает компания HuidaGene, это исследование знаменует собой важный шаг в поисках метода лечения MDS. В ноябре 2024 года первому пациенту успешно ввели HG204, что принесло новое чувство надежды сообществу MDS.

ION440: IONIS выводит сообщество MDS на новый уровень

ионис аттун

Написано Дэвидом и проверено компанией Ionis После недавнего заявления компании Ionis о предстоящем клиническом испытании мы хотим дать более четкое представление об этом испытании. Для семей, рассматривающих возможность участия своего ребенка в исследовании, особенно важно знать, что такое клиническое испытание, особенно в контексте таких редких заболеваний, как синдром дупликации MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene: шаг к проведению клинических исследований

В феврале 2024 года Дэвид Ковини, президент DupMECP2, посетил инновационную биотехнологическую компанию HuidaGene Therapeutics в Шанхае. Этот визит позволил заглянуть в будущее и узнать о методах лечения синдрома дупликации MECP2 (MDS). Возглавляемая доктором Элвином Луком, генеральным директором HuidaGene, компания находится на переднем крае разработки революционной технологии CRISPR, которая [...]...

Huidagene: перспективная технология CRISPR-CAS13 из Шанхая (Китай)

Huidagene Therapeutics - биотехнологическая компания, базирующаяся в Шанхае и Нью-Джерси и занимающаяся открытием, проектированием и разработкой новых лекарств на основе CRISPR. Компания специализируется на мышечных, офтальмологических и неврологических заболеваниях. Компания Huidagene разработала HG204, адено-ассоциированный вирусный (AAV) вектор, доставляющий в клетки новый комплекс CRISPR-Cas13. Разработанный для лечения синдрома дупликации MECP2, HG204 направлен на регулирование [...]...