Huidagene: перспективная технология CRISPR-CAS13 из Шанхая (Китай)

«HuidaGene Therapeutics» – биотехнологическая компания, базирующаяся в Шанхае и Нью-Джерси, которая занимается поиском, проектированием и разработкой новых лекарств на основе CRISPR. Компания специализируется на мышечных, офтальмологических и неврологических заболеваниях.

Компания «HuidaGene» разработала HG204, аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, доставляющий в клетки новый комплекс CRISPR-Cas13. Разработанный для лечения синдрома дупликации MECP2, HG204 направлен на регулирование избыточного производства белка MeCP2 за счёт стимулирования деградации сверхэкспрессированной РНК MECP2 Этот инновационный препарат обладает потенциалом излечения MDS путем однократного приема.

Наша организация провела продуктивные переговоры с руководителями компании «HuidaGene», чтобы узнать больше об этой инновационной технологии и о том, что она означает для будущего. Доклинические исследования с использованием HG204 в гуманизированной мышиной модели MDS продемонстрировали значительное снижение уровня белка MeCP2 и обратное развитие симптомов заболевания. Это обнадеживающие результаты, но это также второе доказательство обратимости симптомов MDS после регулирования уровня белка MECP2 (как это было продемонстрировано ранее при применении ASO профессором Х. Зогби и командой).

В настоящее время компания «HuidaGene» завершает доклинические исследования препарата HG204 и готовится к клиническим испытаниям на пациентах в Китае, которые планируется начать в середине 2024 года. Если это испытание будет успешным, компания «HuidaGene» планирует провести клинические испытания в других странах, таких как США и Европа, в 2025-2026 годах.

31 октября FDA (Управление по контролю за продуктами и лекарствами США) присвоило HG204 статус препарата для редких педиатрических заболеваний и статус орфанного препарата. Это разрешение является первым шагом к проведению клинических испытаний за пределами Китая и позволит ускорить рассмотрение досье после регистрации препарата. Хотя эта новость была совершенно неожиданной, она вселяет в сообщество дополнительную надежду.

Наша команда будет поддерживать связь с «HuidaGene» и информировать наше сообщество о любых новых событиях.

К пресс-релизу