Начало набора участников клинического испытания ATTUNE

Набор пациентов для участия в революционном клиническом исследовании ATTUNE официально начался! Первый участок открылся в ноябре 2024 года в Медицинском колледже Бэйлора в Хьюстоне, штат Техас (США), ознаменовав начало исследования фазы 1/2. В конце января 2025 года открылся второй участок в Миннесоте (США). В ближайшее время ожидается открытие дополнительных участков в США и по всему миру. 

Обзор судебного процесса 

Испытание ATTUNE - это первый случай применения препарата ION440 на людях. Исследуемая АСО-терапия направлена на снижение уровня мРНК MECP2 у людей с МДС, устраняя основную причину симптомов, вызванных сверхэкспрессией MECP2. 

Этот потенциальный подход к лечению показал впечатляющие результаты в ходе доклинических исследований. Исследования, проведенные в 2021 году на мышиных моделях MDS, показали, что терапия ASO эффективно снижает уровень MECP2 и уменьшает симптомы заболевания без значительных побочных эффектов. Почти 10 лет назад эти результаты вызвали значительный ажиотаж и надежду в сообществе MDS. 

Посмотреть публикацию

В исследование принимаются участники мужского пола в возрасте от 2 до 65 лет с подтвержденным диагнозом синдрома дупликации MECP2. Исследование будет разделено на 2 части. Часть 1 (многократное повышение дозы) продлится 36 недель для каждого участника. В ходе этой фазы участники будут рандомизированы для получения ION440 или фиктивной процедуры. По завершении первой части участник может перейти ко второй части (долгосрочное продление) и получать ION440 в течение 156 недель.  

Каждый участник будет следовать подробному графику, включающему начальный период скрининга, прием препарата ION440 и последующий этап для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности потенциального препарата. Участники будут последовательно зачислены в разные когорты, каждая из которых будет получать разные уровни дозы ION440.  

Для получения более подробной информации о протоколе и общем дизайне исследования мы приглашаем вас изучить следующие ресурсы: 

• Наши вебинары, на которых подробно рассказывается об исследовании ATTUNE: Демистификация исследования ATTUNE
• Наша статья о протоколе исследования: ION440: IONIS выводит сообщество MDS на новый уровень 
• Наша электронная книга со всеми вопросами и ответами от семей: Демистификация исследования ATTUNE

Следующие шаги и цели 

Основной целью клинического испытания ATTUNE, являющегося фазой 1/2, является оценка безопасности и переносимости препарата ION440. Результаты исследования ATTUNE предоставят ценную информацию для будущих исследований по дальнейшей оценке эффективности ION440 в качестве средства лечения МДС. 

Исследовательские группы Детской больницы в Хьюстоне и Детского специализированного медицинского центра Gillette в Миннесоте в настоящее время набирают пациентов для начала применения исследуемой терапии.  

Запуск клинического испытания ATTUNE знаменует собой выдающийся шаг вперед в поисках лечения синдрома дупликации MECP2. Что касается клинического испытания HERO, то новое использование технологии антисмысловых олигонуклеотидов представляет собой передовой подход к лечению этого заболевания, давая новую надежду семьям и сообществу MDS.