Начало набора участников клинического испытания ATTUNE

Набор пациентов для участия в революционном клиническом исследовании ATTUNE официально начался! Первый участок открылся в ноябре 2024 года в Медицинском колледже Бэйлора в Хьюстоне, штат Техас (США), ознаменовав начало исследования фазы 1/2. В конце января 2025 года открылся второй участок в Миннесоте (США). В ближайшее время ожидается открытие дополнительных участков в США и по всему миру. 

Обзор исследования 

Исследование ATTUNE представляет собой первый случай введения ION440 человеку. Экспериментальная терапия с использованием антисмысловых олигонуклеотидов (ASO) направлена на снижение уровней MECP2 мРНК у пациентов с MDS, воздействуя на первопричину симптомов, вызванных избыточной экспрессией MECP2. 

Этот потенциальный подход к лечению показал впечатляющие результаты в ходе доклинических исследований. В исследованиях, проведённых в 2021 году на мышиных моделях MDS, терапия с использованием ASO эффективно снижала уровни MECP2 и уменьшала симптомы болезни без значительных побочных эффектов. Почти 10 лет назад эти результаты вызвали значительный энтузиазм и надежду в сообществе MDS. 

Посмотреть публикацию

В исследование принимаются участники мужского пола в возрасте от 2 до 65 лет с подтвержденным диагнозом синдрома дупликации MECP2. Исследование будет разделено на 2 части. Часть 1 (многократное повышение дозы) продлится 36 недель для каждого участника. На этом этапе участники будут рандомизированы для получения либо ION440, либо имитационной процедуры. По завершении первой части участник может перейти ко второй части (долгосрочное продление) и получать ION440 в течение 156 недель.  

Каждый участник будет следовать подробному графику, включающему начальный период скрининга, прием препарата ION440 и последующий этап для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности потенциального препарата. Участники будут последовательно зачислены в разные группы, каждая из которых будет получать разные уровни дозы ION440.  

Для получения более подробной информации о протоколе и общей концепции исследования мы приглашаем вас изучить следующие ресурсы: 

• Наши вебинары, на которых подробно рассказывается об исследовании ATTUNE: демистификация исследования ATTUNE
• Наша статья о протоколе исследования: ION440: IONIS выводит сообщество MDS на новый уровень 
• Наша электронная книга со всеми вопросами и ответами от семей: демистификация исследования ATTUNE

Следующие шаги и цели 

Как клиническое исследование фазы 1/2, основная цель ATTUNE – оценить безопасность и переносимость ION440. Результаты исследования ATTUNE предоставят ценную информацию для будущих исследований, направленных на более детальную оценку эффективности ION440 в лечении MDS. 

Исследовательские группы Детской больницы в Хьюстоне и Детского специализированного медицинского центра «Gillette» в Миннесоте в настоящее время набирают пациентов для начала применения исследуемой терапии.  

Запуск клинического испытания ATTUNE знаменует собой выдающийся шаг вперед в поисках лечения синдрома дупликации MECP2. Что касается клинического испытания HERO, то новое использование технологии антисмысловых олигонуклеотидов представляет собой передовой подход к лечению этого заболевания, давая новую надежду семьям и сообществу MDS.