RU 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
HR 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
Обзор исследования
Клиническое исследование HERO предусматривает однократное введение HG204 методом интравентрикулярной доставки, то есть непосредственное введение терапии в головной мозг. Набор участников исследования начался в октябре 2024 года. Планируется включить шесть мальчиков в возрасте от 2 до 18 лет с подтверждённым диагнозом синдрома дупликации MECP2. Каждый участник будет проходить 60-недельное исследование, включающее 8-недельный период скрининга, введение препарата и 52-недельный этап последующего наблюдения. Основные цели исследования — мониторинг побочных эффектов и оценка развития после лечения. В настоящее время исследование проводится в Пекинской университетской клинике (Китай). Дальнейший набор пациентов в Китае будет зависеть от результатов лечения первых участников исследования.
Для получения более подробной информации мы приглашаем вас ознакомиться с протоколом исследования.
Первый пациент и предварительные результаты
В ноябре компания HuidaGene объявила об успешном введении препарата HG204 первому пациенту. Спустя шесть недель после инъекции у пациента не наблюдалось никаких серьезных побочных эффектов, и были отмечены предварительные признаки эффективности. В последующие недели за пациентом будет вестись тщательное наблюдение для дальнейшей оценки безопасности и эффективности лечения.
Следующие шаги и цели
Компания HuidaGene добилась значительного прогресса в получении разрешений от регулирующих органов, обеспечив две важные классификации FDA: статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний (RPDD) и статус орфанного препарата (ODD) для HG204 при лечении синдрома дупликации MECP2. Хотя исследование HERO проводится в Китае, биотехнологическая компания также начала переговоры с FDA и EMA относительно проведения дальнейших исследований в США и Европе.
Опубликованные исследования
Тем временем компания HuidaGene опубликовала подробную информацию о результатах доклинических экспериментов по технологии CRISPR-Cas13, включая HG204, в журнале Nature Neuroscience. Исследования показали, что HG204 эффективно снижает уровень мРНК MECP2, облегчает симптомы заболевания и увеличивает продолжительность жизни в моделях мышей и нечеловеческих приматов, не вызывая побочных эффектов. Эти результаты укрепляют доверие к проводимым клиническим испытаниям и потенциалу HG204 как терапевтического средства для лечения MDS.
Клиническое испытание HERO представляет собой значительный шаг в поисках лечения синдрома дупликации MECP2. Сочетание передовой технологии CRISPR Cas13 и многообещающих предварительных результатов дает надежду пациентам и семьям, страдающим от этого синдрома. В ближайшие месяцы будут продолжены наблюдения и исследования, которые позволят полностью убедиться в безопасности и эффективности HG204 при лечении MDS.