Начинается набор на клинические испытания HERO: CRISPR cas13-клиническое исследование MDS

О технологии

Обзор судебного процесса 

Испытание HERO предполагает однократную инъекцию препарата HG204 посредством интрацеребровентрикулярной доставки, в результате чего терапия вводится непосредственно в мозг. Набор участников в исследование начался в октябре 2024 года, и целью исследования является набор шести участников мужского пола в возрасте от 2 до 18 лет с подтвержденным диагнозом синдрома дупликации MECP2. Каждый участник примет участие в 60-недельном исследовании, состоящем из 8-недельного периода скрининга, приема препарата и 52-недельного этапа наблюдения. Основными задачами являются мониторинг нежелательных явлений и оценка прогресса в развитии после лечения. В настоящее время исследование проводится в больнице Пекинского университета в Пекине, Китай. Дальнейший набор пациентов в Китае будет зависеть от результатов лечения первых пациентов в рамках исследования. 

Для получения более подробной информации мы приглашаем вас ознакомиться с протоколом исследования.

К протоколу исследования

Первый пациент и предварительные результаты 

В ноябре компания HuidaGene объявила об успешном введении препарата HG204 первому пациенту. Спустя шесть недель после инъекции у пациента не наблюдалось никаких серьезных побочных эффектов, и были отмечены предварительные признаки эффективности. В течение следующих недель пациент будет находиться под тщательным наблюдением для дальнейшей оценки безопасности и эффективности лечения. 

Следующие шаги и цели 

Компания HuidaGene добилась значительного прогресса в получении разрешений от регулирующих органов, получив два важных сертификата FDA: Обозначение редкого педиатрического заболевания (RPDD) и обозначение сиротского препарата (ODD) для HG204 в лечении синдрома дупликации MECP2. Хотя исследование HERO проводится в Китае, биотехнологическая компания также начала переговоры с FDA и EMA с целью изучения возможности проведения дальнейших исследований в США и Европе. 

Опубликованные исследования 

Meanwhile, HuidaGene published details of preclinical experimental findings on the CRISPR-Cas13 technology, including HG204, in Nature Neuroscience. The studies demonstrated that HG204 effectively reduces MECP2 mRNA levels, alleviates disease symptoms, and extends lifespan in mouse and non-human primate models without causing adverse effects. These results strengthen confidence in the ongoing clinical trial and HG204’s potential as a therapeutic option for MDS.

К публикации

Клиническое испытание HERO представляет собой значительный шаг в поисках лечения синдрома дупликации MECP2. Сочетание передовой технологии CRISPR Cas13 и многообещающих предварительных результатов дает надежду пациентам и семьям, страдающим от этого синдрома. В ближайшие месяцы будут продолжены наблюдения и исследования, которые позволят полностью убедиться в безопасности и эффективности HG204 при лечении МДС.