ION440: IONIS выводит сообщество MDS на новый уровень

Написано Дэвидом и проверено Ионисом

После недавнего заявления компании Ionis о предстоящем клиническом испытании мы хотим дать более четкое представление об этом испытании. Для семей, рассматривающих возможность участия своего ребенка в исследовании, особенно важно знать, что такое клинические испытания, особенно в контексте таких редких заболеваний, как синдром дупликации MECP2 (MDS).

Клиническое испытание - это исследование, в ходе которого изучаются новые потенциальные методы лечения, оценивается их безопасность и воздействие на человека. Клинические испытания часто проводятся в рамках более крупной программы клинической разработки. Программа клинической разработки - это серия клинических испытаний, проводимых в несколько этапов (т. е. фазы 1-3) и направленных на определение достаточной безопасности и значительной эффективности новых потенциальных препаратов или методов лечения.

В случае с MDS компания Ionis вскоре начнет первое клиническое исследование по оценке нового потенциального метода лечения под названием ION440. Это исследование, named ATTUNE, было недавно анонсировано компанией Ionis на сайте clinicaltrials.gov с официальным названием "Исследование 1-2 фазы, двойное слепое, шам-контролируемое исследование множественных восходящих доз для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики интратекально вводимого ION440 у пациентов с синдромом дупликации MECP2".

Давайте разберемся, что это значит.

Испытание фазы 1-2: Фаза 1 представляет собой первый случай применения препарата на людях (часто называемый "первым испытанием на людях"). Фаза 1 предназначена главным образом для определения первоначальной безопасности и переносимости исследуемого препарата в различных дозах, они обычно небольшие и относительно быстрые. Испытания фазы 2 предоставляют дополнительные доказательства безопасности, изучая воздействие исследуемого препарата на большее количество людей в течение более длительного периода времени. Часто в ходе испытаний фазы 2, включая ATTUNE, исследователи также пытаются понять, как люди реагируют на различные дозы исследуемого препарата. Испытание ATTUNE представляет собой комбинацию испытаний фазы 1 и фазы 2.

Рандомизированное, двойное слепое, шам-контролируемое исследование: Это означает, что участников случайным образом распределяют на получение либо лечения ION440, либо фиктивного лечения (без инъекций ION440, но с той же седативной процедурой, что и в группе лечения) в соотношении 3:1 (3 пациента, получающих ION440, на 1 пациента, не получающего лечения). Ни участники, ни исследователи не знают, кто получает настоящее лечение, а кто - фиктивное.

Контрольная группа часто используется в случаях, когда (1) признаки и симптомы заболевания отличаются от человека к человеку (2) существует ограниченный естественный анамнез в конкретной популяции, исследуемой в рамках испытания (3) цели клинического испытания могут быть сформулированы таким образом, что могут считаться субъективными или подверженными предвзятости, и (4) существует ограниченное понимание того, как конкретная популяция людей, участвующих в исследовании, будет реагировать на определенные виды процедур, например седацию и люмбальную пункцию, которые необходимы для введения ION440.

Многократно увеличивающаяся доза (MAD): Это означает, что исследователи вводят последовательно возрастающие дозы исследуемого препарата разным группам участников, чтобы выяснить, насколько безопасным может быть его введение.

Часть 1 и часть 2 судебного разбирательства: ATTUNE состоит из двух частей. Все участники, принятые в исследование, начнут участие в первой части. В первой части 75% участников будут получать ION440, а 25% - фиктивное лечение в течение примерно 36 недель. После того как компания Ionis успешно завершит проверку безопасности в начальной части испытания, участники, завершившие часть 1, получат возможность принимать ION440 в течение 156 недель в рамках продления с открытой этикеткой (LTE), известного как часть 2.

Безопасность, переносимость, фармакокинетика, фармакодинамика: Они определяют цели исследования фазы 1-2 для ION440, оценивая, могут ли наблюдаться побочные эффекты после приема ION440, как организм реагирует на ION440, что ION440 делает с человеческим организмом.

Критерии включения и исключения: Эти правила определяют, кто может участвовать в клиническом исследовании. Например, в данном исследовании участники должны быть мужчинами, в возрасте от 2 до 65 лет, иметь подтвержденный диагноз MDS и быть в состоянии пройти все процедуры исследования. Существуют также определенные условия, которые не позволят участвовать в исследовании, например, сложная форма МДС, наличие определенных заболеваний или лечение некоторыми другими препаратами.

Важно отметить, что участие в клинических испытаниях является добровольным, и семья может отказаться от участия в них в любой момент, если посчитает, что это не отвечает интересам ее ребенка.

Начало обучения: Предполагаемая дата начала ATTUNE - август 2024 года. Однако этот срок может измениться в зависимости от нормативных требований, таких как одобрение комитета по этике, подписание контракта и других разрешений, необходимых в каждой больнице, где будет проводиться исследование. Набор пациентов начнется после того, как все разрешения будут подписаны компанией Ionis и больницей.

Помните, что клинические испытания необходимы для развития медицинских знаний и поиска новых методов лечения, и они дают надежду людям и семьям, страдающим редкими заболеваниями.

ION440 является исследовательским препаратом и не одобрен для продажи в качестве лечения какого-либо заболевания, включая MDS, ни в одной стране. Лица, у которых возникают вопросы по поводу изменений в их здоровье и медицинском обслуживании в целом, должны обратиться к своему лечащему врачу.

Следите за нашим вебинаром по клиническим исследованиям и ATTUNE, который ожидается к концу сентября 2024 года.