HuidaGene: продвижение к клиническим испытаниям

В феврале 2024 года Дэвид Ковини, президент DupMECP2, посетил инновационную биотехнологическую компанию HuidaGene Therapeutics в Шанхае. Этот визит позволил заглянуть в будущее и узнать, каким будет лечение синдрома дупликации MECP2 (MDS).

Возглавляемая доктором Элвином Луком, генеральным директором HuidaGene, компания находится на переднем крае разработки революционной технологии CRISPR, которая может изменить жизнь детей, страдающих МДС. 

Этот визит стал невероятной возможностью воочию убедиться в передовом оборудовании и творческой атмосфере, способствующей таким инновационным исследованиям. В офисных помещениях есть даже стена для скалолазания, что способствует созданию динамичной и творческой рабочей атмосферы.

Элвин и его медицинский директор по MDS, доктор Глория Танг, представили подробности технологии CRISPR-Cas13 РНК-редактирования для синдрома дупликации MECP2, named HG204. Многообещающие данные и предварительные результаты исследований токсичности на нечеловеческих приматах привели к интересному развитию событий. Клиническое исследование MDS, которое компания первоначально планировала начать во второй половине 2024 года, уже получило одобрение комитетов по этике в двух больницах, и до конца года планируется набор пациентов с MDS.

Это фантастическая новость для сообщества MDS. В предстоящем клиническом испытании HG204 MDS, named "HERO", первоначально будут проходить лечение как минимум 4 пациента, за которыми будет осуществляться тщательное наблюдение в течение года. Первая фаза этого испытания будет проведена в Китае. Дальнейший набор пациентов в Китае будет зависеть от первых предварительных результатов интервенционного исследования. 

Компания HuidaGene уже добилась значительных успехов в получении разрешения на применение препарата HG204 для лечения синдрома дупликации MECP2, получив два разрешения FDA (RPDD (Rare Pediatric Disease Designation) и Orphan Drug Designation (ODD)). Компания также начала контакты с FDA и EMA для проведения дальнейших исследований в США и Европе.

Возможность лично пообщаться с Элвином и Глорией была для нас большой честью. Мы рады быть частью этого путешествия и с нетерпением ждем, когда наше сообщество будет следить за развитием этой потенциально судьбоносной технологии.