HuidaGene: шаг к проведению клинических исследований

В феврале 2024 года Дэвид Ковини, президент «DupMECP2», посетил инновационную биотехнологическую компанию «HuidaGene Therapeutics» в Шанхае. Этот визит позволил заглянуть в будущее и узнать, каким будет лечение синдрома дупликации MECP2 (MDS).

Во главе с доктором Элвином Луком, генеральным директором «HuidaGene» компания находится на передовой разработки новаторской технологии CRISPR, способной изменить жизнь детей, страдающих от MDS. 

Этот визит стал невероятной возможностью воочию убедиться в передовом оборудовании и творческой атмосфере, способствующей таким инновационным исследованиям. В офисных помещениях есть даже стена для скалолазания, что способствует созданию динамичной и творческой рабочей атмосферы.

Элвин и его медицинский директор по MDS, доктор Глория Танг, представили подробности технологии CRISPR-Cas13 РНК-редактирования для синдрома дупликации MECP2 под названием HG204. Многообещающие данные и предварительные результаты исследований токсичности на нечеловеческих приматах привели к интересному развитию событий. Клиническое исследование MDS, которое компания первоначально планировала начать во второй половине 2024 года, уже получило одобрение комитетов по этике в двух больницах, и до конца года планируется набор пациентов с MDS.

Это фантастическая новость для сообщества MDS. В предстоящем клиническом испытании HG204 MDS, под названием «HERO», первоначально будут проходить лечение как минимум 4 пациента, за которыми будет осуществляться тщательное наблюдение в течение года. Первая фаза этого испытания будет проведена в Китае. Дальнейший набор пациентов в Китае будет зависеть от первых предварительных результатов интервенционного исследования. 

Компания «HuidaGene» уже добилась значительных успехов в получении разрешения на применение препарата HG204 для лечения синдрома дупликации MECP2, получив два разрешения FDA (RPDD (Статус препарата для редких педиатрических заболеваний) и статус орфанного препарата (ODD)). Кроме того, компания начала взаимодействие с FDA и EMA для проведения дальнейших исследований в США и Европе.

Возможность лично пообщаться с Элвином и Глорией была для нас большой честью. Мы рады быть частью этого путешествия и с нетерпением ждем, когда наше сообщество будет следить за развитием этой потенциально судьбоносной технологии.