Huidagene: Перспективная технология CRISPR-CAS13 из Шанхая (Китай)

Huidagene Therapeutics - биотехнологическая компания, базирующаяся в Шанхае и Нью-Джерси и занимающаяся поиском, проектированием и разработкой новых лекарств на основе CRISPR. Компания специализируется на мышечных, офтальмологических и неврологических заболеваниях.

Huidagene has developed HG204, an adeno-associated viral (AAV) vector delivering a novel CRISPR-Cas13 complex into cells. Designed for MECP2 duplication syndrome, HG204 aims to regulate the overproduction of the MeCP2 protein levels by inducing the degradation of overexpressed MECP2 RNA. This innovative drug candidate holds the potential to cure MDS through a single administration.

Наша организация провела продуктивные переговоры с руководителями компании Huidagene, чтобы узнать больше об этой инновационной технологии и о том, что она означает для будущего. Доклинические исследования с использованием HG204 в гуманизированной мышиной модели MDS продемонстрировали значительное снижение уровня белка MeCP2 и обратное развитие симптомов заболевания. Это обнадеживающие результаты, но это также второе доказательство обратимости симптомов МДС после регулирования уровня белка MECP2 (как это было продемонстрировано ранее при применении ASO профессором Х. Зогби и командой).

В настоящее время компания Huidagene завершает доклинические исследования препарата HG204 и готовится к клиническим испытаниям на пациентах в Китае, которые планируется начать в середине 2024 года. Если это испытание будет успешным, компания Huidagene планирует провести клинические испытания в других странах, таких как США и Европа, в 2025-2026 годах.

31 октября FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, орган здравоохранения США) присвоило препарату HG204 статус редкого педиатрического заболевания и орфанного лекарства. Это разрешение является первым шагом к проведению клинических испытаний за пределами Китая и позволит ускорить рассмотрение досье после регистрации препарата. Хотя эта новость была совершенно неожиданной, она вселяет в сообщество дополнительную надежду.

Наша команда будет поддерживать связь с Huidagene и информировать наше сообщество о любых новых событиях.

К пресс-релизу