Começa o recrutamento para o ensaio clínico HERO: CRISPR cas13 para a MDS

Sobre a tecnologia

Visão geral do ensaio 

O ensaio HERO envolve uma única injeção de HG204 através de administração intracerebroventricular, administrando a terapia diretamente no cérebro. O recrutamento para o ensaio começou em outubro de 2024, e o estudo tem como objetivo inscrever seis participantes do sexo masculino, com idades compreendidas entre os 2 e os 18 anos, que tenham um diagnóstico confirmado da Síndrome de Duplicação MECP2. Cada participante fará parte do ensaio de 60 semanas, que consiste num período de rastreio de 8 semanas, na administração do tratamento e numa fase de acompanhamento de 52 semanas. Os objectivos principais são monitorizar os acontecimentos adversos e avaliar o progresso do desenvolvimento após o tratamento. Atualmente, o ensaio está a ser realizado no Hospital da Universidade de Pequim, em Pequim, na China. O registo de mais doentes na China dependerá dos resultados dos primeiros doentes tratados no estudo. 

Para obter informações mais pormenorizadas, convidamo-lo a ler o protocolo do estudo.

Ao protocolo do estudo

Dosagem do primeiro doente e resultados preliminares 

Em novembro, a HuidaGene anunciou a administração bem sucedida do HG204 ao primeiro doente. Seis semanas após a injeção, o doente não apresentou efeitos secundários importantes e foram observados sinais preliminares de eficácia. Nas próximas semanas, o paciente será monitorizado de perto para avaliar melhor a segurança e a eficácia do tratamento. 

Próximas etapas e objectivos 

A HuidaGene registou progressos significativos nas aprovações regulamentares, assegurando duas importantes designações da FDA: Designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) e Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o HG204 no tratamento da Síndrome de Duplicação MECP2. Embora o HERO seja conduzido na China, a empresa de biotecnologia também iniciou discussões com a FDA e a EMA para explorar outros estudos nos EUA e na Europa. 

Investigação publicada 

Entretanto, a HuidaGene publicou pormenores de resultados experimentais pré-clínicos sobre a tecnologia CRISPR-Cas13, incluindo o HG204, em Nature Neuroscience. Os estudos demonstraram que o HG204 reduz eficazmente os níveis de ARNm MECP2, alivia os sintomas da doença e prolonga o tempo de vida em modelos de ratinhos e primatas não humanos sem causar efeitos adversos. Estes resultados reforçam a confiança no ensaio clínico em curso e o potencial do HG204 como opção terapêutica para a MDS. 

Para a publicação

O ensaio clínico HERO representa um passo significativo na procura de um tratamento para a Síndrome de Duplicação MECP2. A combinação da tecnologia de ponta CRISPR Cas13 com resultados preliminares promissores dá esperança aos doentes e às famílias afectadas por esta síndrome. Nos próximos meses, a monitorização e a investigação contínuas serão fundamentais para determinar plenamente a segurança e a eficácia do HG204 no tratamento da SMD.