カテゴリー: アンケート

調査結果:世界のMECP2重複症候群コミュニティが語る

MECP2重複症候群の研究は、臨床試験の世界に入るという前例のない一歩を踏み出した。これは、子供により良い未来を与えようと長年たゆまぬ努力を続けてきた多くの家族にとって希望の光である。米国ではATTUNE（Ionis社のION440）、中国ではHERO（HuidaGene社のHG204）といった初期段階の臨床試験が開始され、私たちは治療法の探索における歴史的瞬間に立ち会っている。これらの第1／2相臨床試験は、これらの治験薬が安全で有効な可能性があるかどうかを判断するのに役立つだろう。より大規模な後期臨床試験を含め、次に来るものに備えるために、我々は [...]...