カテゴリー: 治療法

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated child, three months after receiving the investigational drug. Skip to minute 26:00 for video footage of the patient. These early results are very encouraging and further suggest that restoring MeCP2 protein levels could be a promising strategy to tackle MDS. A second child has already been treated with HG204, and up to six patients are […]

ION440：IONISがMDSコミュニティを次のステージへ導く

イオニスの臨床試験に関する最近の発表を受けて、この臨床試験についてより明確にご理解いただくことを目的としています。特にMECP2重複症候群（MDS）のような希少疾患の場合、臨床試験とは何かを知っておくことは、お子さんの登録を検討されているご家族にとって特に重要です。臨床試験とは、新しい治療法の可能性を調査し、その安全性や人への影響を評価する研究です。臨床試験は多くの場合、より大規模な臨床開発プログラムの一環として実施される。臨床開発プログラムとは、新たな可能性があるかどうかを判断するために、段階的に実施される一連の臨床試験（すなわち、フェーズ1～3）である。

HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS

2024年2月、DupMECP2社のデビッド・コヴィーニ社長が上海にある革新的なバイオテクノロジー企業HuidaGene Therapeutics社を訪問した。この訪問は、MECP2重複症候群（MDS）の治療法の将来性を垣間見るエキサイティングな機会となった。HuidaGene社のCEOであるAlvin Luk博士が率いるHuidaGene社は、MDSに罹患した子供たちの生活に革命をもたらす画期的なCRISPR技術を開発する最前線にいる。 今回の訪問は、最先端の設備と、このような革新的な研究を育む創造的な環境を目の当たりにする素晴らしい機会となった。オフィススペースにはクライミングウォールまであり、ダイナミックでクリエイティブな職場環境を促進している。アルビンとMDSのメディカル・ディレクターであるグロリア・タン博士 [...]...

Huidagene：上海（中国）の有望なCRISPR-CAS13技術

Huidagene Therapeutics社は上海とニュージャージーに拠点を置くバイオテクノロジー企業で、CRISPRを用いた新規医薬品の発見、設計、開発に注力している。同社は筋肉疾患、眼科疾患、神経疾患に注力している。Huidagene社は、新規のCRISPR-Cas13複合体を細胞に導入するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターであるHG204を開発した。MECP2重複症候群のために設計されたHG204は、過剰発現したMECP2 RNAの分解を誘導することにより、MeCP2タンパク質レベルの過剰産生を制御することを目的としています。この革新的な新薬候補は、1回の投与でMDSを治癒させる可能性を秘めています。私たちの組織は、この革新的な技術と将来への意味をより深く知るために、Huidagene社のリーダーと生産的な話し合いを行いました。HG204を使用した前臨床試験 [...]...