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RU Promising early results from the HERO Trial for MDS
Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated child, three months after receiving the investigational drug. Skip to minute 26:00 for video footage of the patient. These early results are very encouraging and further suggest that restoring MeCP2 protein levels could be a promising strategy to tackle MDS. A second child has already been treated with HG204, and up to six patients are […]
MDSを対象としたCRISPR cas13臨床試験「HERO」の被験者募集開始
HERO 臨床試験は、MECP2 重複症候群（MDS）を対象に、新しい CRISPR Cas13 RNA 編集療法である HG204 を評価する先駆的な研究です。HuidaGene 社がスポンサーを務めるこの試験は、 MDS 治療法の探求において重要な一歩となります。2024年11月には、最初の患者に HG204 の投与に成功し、MDS コミュニティに新たな希望をもたらしました。
HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS
2024年2月、DupMECP2社のデビッド・コヴィーニ社長が上海にある革新的なバイオテクノロジー企業HuidaGene Therapeutics社を訪問した。この訪問は、MECP2重複症候群（MDS）の治療法の将来性を垣間見るエキサイティングな機会となった。HuidaGene社のCEOであるAlvin Luk博士が率いるHuidaGene社は、MDSに罹患した子供たちの生活に革命をもたらす画期的なCRISPR技術を開発する最前線にいる。 今回の訪問は、最先端の設備と、このような革新的な研究を育む創造的な環境を目の当たりにする素晴らしい機会となった。オフィススペースにはクライミングウォールまであり、ダイナミックでクリエイティブな職場環境を促進している。アルビンとMDSのメディカル・ディレクターであるグロリア・タン博士 [...]...
Huidagene：上海（中国）の有望なCRISPR-CAS13技術
Huidagene Therapeutics社は上海とニュージャージーに拠点を置くバイオテクノロジー企業で、CRISPRを用いた新規医薬品の発見、設計、開発に注力している。同社は筋肉疾患、眼科疾患、神経疾患に注力している。Huidagene社は、新規のCRISPR-Cas13複合体を細胞に導入するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターであるHG204を開発した。MECP2重複症候群のために設計されたHG204は、過剰発現したMECP2 RNAの分解を誘導することにより、MeCP2タンパク質レベルの過剰産生を制御することを目的としています。この革新的な新薬候補は、1回の投与でMDSを治癒させる可能性を秘めています。私たちの組織は、この革新的な技術と将来への意味をより深く知るために、Huidagene社のリーダーと生産的な話し合いを行いました。HG204を使用した前臨床試験 [...]...