ATTUNE臨床試験募集開始

画期的なATTUNE臨床試験の患者募集が正式に開始された！2024年11月、テキサス州ヒューストンのベイラー医科大学に第1施設が開設され、この第1/2相試験が開始された。2025年1月末には、ミネソタ州（米国）に第2施設がオープンした。米国内および世界各地に追加施設がまもなく開設される予定である。 

トライアルの概要 

ATTUNE試験は、ION440が初めてヒトに投与された試験である。この治験用ASO療法は、MDS患者のMECP2 mRNAレベルを低下させ、MECP2の過剰発現によって引き起こされる症状の根本原因に対処することを目的としている。 

この潜在的な治療アプローチは、前臨床研究実験において素晴らしい結果を示している。2021年にMDSのマウスモデルで行われた研究では、ASO療法がMECP2レベルを効果的に低下させ、重大な副作用なしに疾患症状を軽減することが実証された。約10年前、この発見はMDSコミュニティーに大きな興奮と希望をもたらした。 

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本試験では、MECP2重複症候群と確定診断された2歳から65歳の男性参加者を登録した。試験は2つのパートに分けられる。パート1（複数回上行投与）は、参加者一人につき36週間続く。その期間中、参加者はION440または偽薬のいずれかを投与する群に無作為に割り付けられる。パート1が終了すると、参加者はパート2（長期延長）に移行し、最長156週間ION440を投与される。  

各参加者は、最初のスクリーニング期間、ION440の投与、潜在的な薬物治療の安全性、忍容性、および予備的な有効性の結果を評価するためのフォローアップ段階を含む、詳細なスケジュールに従う。参加者は異なるコホートに順次登録され、各コホートで異なる投与量のION440が投与される。  

研究プロトコールと全体的な研究デザインの詳細については、以下のリソースをご参照ください： 

• ATTUNE研究の詳細を説明するウェビナー： ATTUNE試験を解明する
• 研究プロトコルについての記事： ION440IONISがデータシートコミュニティに次のレベルをもたらす 
• 家族からの質疑応答がすべて掲載された電子書籍： ATTUNE試験を解明する

次のステップと目標 

第 1/2 相臨床試験である ATTUNE の主な目的は、ION440 の安全性と忍容性を評価することです。ATTUNE試験で得られた知見は、MDS治療薬としてのION440の有効性をさらに評価する今後の試験にとって貴重な情報となります。 

ヒューストンの小児病院とミネソタ州のジレット小児専門医療機関の研究チームは現在、この治験療法の投与を開始する患者を募集している。  

ATTUNE臨床試験の開始は、MECP2重複症候群の治療法の探索における並外れた前進を意味します。HERO臨床試験に関しては、アンチセンス・オリゴヌクレオチド技術の新規使用は、この病態に対処する最先端のアプローチであり、家族やMDSコミュニティーに新たな希望を提供するものです。