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トライアルの概要
HERO試験では、脳室内投与によりHG204を1回注射し、脳内に直接治療薬を投与する。本試験の募集は2024年10月に開始され、MECP2重複症候群と確定診断された2歳から18歳の男性参加者6名の登録を目指している。各参加者は、8週間のスクリーニング期間、治療投与、52週間のフォローアップ期間からなる60週間の試験に参加する。主な目的は、有害事象のモニタリングと治療後の発達の評価である。現在、この試験は中国北京の北京大学病院で実施されている。中国でのさらなる患者登録は、この試験で治療を受けた最初の患者の結果次第である。
より詳細な情報については、試験実施計画書をお読みいただきたい。
最初の患者への投与と予備的所見
11月、HuidaGene社は最初の患者へのHG204の投与に成功したと発表した。注射から6週間後、この患者には大きな副作用は見られず、有効性の予備的兆候が観察された。今後数週間にわたり、患者の状態を注意深く観察し、治療の安全性と有効性をさらに評価する。
次のステップと目標
HuidaGeneは、FDAの2つの重要な指定を獲得し、薬事承認において大きく前進しました：MECP2重複症候群の治療におけるHG204の希少小児疾患指定（RPDD）と希少疾病用医薬品指定（ODD）である。HEROは中国で実施されているが、バイオテクノロジー企業は、米国および欧州でのさらなる試験を検討するため、FDAおよびEMAとも協議を開始した。
研究発表
一方、HuidaGene社は、HG204を含むCRISPR-Cas13技術に関する前臨床実験結果の詳細を、以下の論文で発表した。 ネイチャー・ニューロサイエンス.本研究により、HG204がマウスおよび非ヒト霊長類モデルにおいて、副作用を引き起こすことなく、MECP2 mRNAレベルを効果的に低下させ、疾患症状を緩和し、寿命を延長することが実証されました。これらの結果は、現在進行中の臨床試験と、MDSの治療オプションとしてのHG204の可能性に対する確信を強めるものです。
HERO臨床試験は、MECP2重複症候群の治療法の探求における重要な一歩です。最先端のCRISPR Cas13技術と有望な予備的結果の組み合わせは、この症候群に罹患している患者と家族に希望を与えるものである。今後数ヶ月間、MDS治療におけるHG204の安全性と有効性を完全に確認するためには、モニタリングと研究を継続することが重要です。