ATTUNE臨床試験の被験者募集開始

画期的なATTUNE臨床試験の被験者募集が正式に開始されました！2024年11月、テキサス州ヒューストンのベイラー医科大学に最初の施設が開設され、第1/2相試験が開始しました。2025年1月末には、米国テキサス州ヒューストンに第2施設がオープンしました。米国内および世界各地にさらに多くの施設が開設される予定です。 

臨床試験の概要 

ATTUNE試験は、ION440が初めてヒトに投与された試験です。この治験用ASO療法は、MDS患者のMECP2 mRNAレベルを低減させ、MECP2の過剰発現によって引き起こされる症状の根本原因に対処することを目的としています。 

この治療法の可能性は、前臨床研究において素晴らしい成果を示しています。2021年に行われたMDSマウスモデルを用いた研究では、ASO療法がMECP2のレベルを効果的に低減し、重大な副作用なく症状を軽減させました。ほぼ10年前、これらの発見はMDSコミュニティに大きな期待と希望をもたらしました。 

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本試験では、MECP2重複症候群と確定診断された2歳から65歳の男性被験者が登録されました。試験は2つのパートに分けられ、パート1（多段階漸増投与）は、各被験者につき36週間続きます。その期間中、被験者はION440投与群または偽処置群に割り当てられます。パート1が終了後、被験者はパート2（長期延長）に移行し、最長156週間にわたりION440を投与されます。  

各被験者は、最初のスクリーニング期間、ION440の投与、潜在的な薬物治療の安全性、忍容性、初期有効性の評価を行うフォローアップ期間を含む、詳細なスケジュールに従います。被験者は複数の治験グループに順次登録され、各治験グループで異なる投与量のION440が投与されます。  

研究プロトコルと研究デザインの全体像の詳細については、以下のリソースをご参照ください： 

• ATTUNE研究の詳細を解説するウェビナー： ATTUNE研究を解明する
• 研究プロトコルに関する記事： ION440：IONISがMDSコミュニティを次のステージへ導く 
• ご家族からの質疑応答のすべて掲載された電子書籍： ATTUNE研究を解明する

次のステップと目標 

第 1/2相臨床試験である ATTUNE の主な目的は、ION440 の安全性と忍容性を評価することです。ATTUNE試験で得られた知見は、今後MDS治療薬としてのION440の有効性をさらに評価するための試験にとって貴重な情報となります。 

ヒューストンの小児病院とミネソタ州のジレット小児専門医療機関の研究チームは現在、この治験療法の投与を開始する患者を募集しています。  

ATTUNE 臨床試験の開始は、MECP2 重複症候群（MDS） の治療法を探求する上で、極めて画期的な前進を意味します。同様に、HERO 臨床試験における アンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）技術 の革新的な活用は、この疾患への取り組みにおいて最先端のアプローチであり、患者家族や MDS コミュニティ全体に新たな希望をもたらしています。