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RU 2024年2月、DupMECP2のデイビッド・コヴィー会長が、上海にある革新的なバイオテクノロジー企業HuidaGene Therapeuticsを訪問しました。この訪問は、MECP2重複症候群（MDS）の治療法の未来を垣間見る特別な機会となりました。
アルビン・ルク博士CEOが率いるHuidaGene社は、MDSに罹患した子供たちの生活に革命をもたらす画期的なCRISPR技術の開発の最前線にいます。
今回の訪問は、最先端の設備や、革新的な研究を育む創造的な環境を直接目にする非常に貴重な機会となりました。オフィス内にはクライミングウォールまで備えられており、活気と創造性にあふれた職場環境が促進されています。
アルビン氏とMDS担当メディカルディレクターのグロリア・タン博士は、MECP2重複症候群向けのCRISPR-Cas13 RNA編集技術「HG204」の詳細を発表しました。非ヒト霊長類を用いた毒性試験における有望なデータと予備結果により、非常に期待の持てる進展がありました。同社のMDS臨床試験は、当初は2024年後半の開始を予定していましたが、すでに2つの病院で倫理委員会の承認を取得していて、年内にMDS患者の登録を開始する計画です。
これはMDSコミュニティにとって素晴らしいニュースです。今後予定されているHG204 MDS臨床試験「HERO」では、まず最低4人の患者を治療し、1年間にわたり注意深く観察する予定です。この臨床試験の第1段階は中国で実施されます。中国でのさらなる患者登録は、介入試験の最初の予備結果に基づいて判断されます。
HuidaGene社は、規制承認においてすでに大きな進展を遂げていて、MECP2重複症候群の治療薬HG204に対して、米国FDAから希少小児疾患指定（RPDD）とオーファンドラッグ指定（ODD）の2つの指定を取得しています。また、米国および欧州でのさらなる研究に向けて、FDAおよびEMAとの連絡も開始しています。
アルビン氏とグロリア博士と直接話をする機会を得たことは、とても光栄なことでした。私たちは今回の訪問に参加できたことを嬉しく思っています。また、人生を変える可能性のある技術の進展について、私たちのコミュニティに最新情報をお届けできることを楽しみにしています。