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2024年2月、DupMECP2社のデビッド・コヴィーニ社長が上海にある革新的なバイオテクノロジー企業HuidaGene Therapeutics社を訪問した。この訪問は、MECP2重複症候群（MDS）の治療法の未来を垣間見るエキサイティングな機会となった。
HuidaGene社のCEOであるアルビン・ルク博士が率いる当社は、MDSに罹患した子供たちの生活に革命をもたらす画期的なCRISPR技術の開発の最前線にいる。
今回の訪問は、最先端の設備と、革新的な研究を育む創造的な環境を目の当たりにする素晴らしい機会となった。オフィススペースにはクライミングウォールまであり、ダイナミックでクリエイティブな職場環境を促進している。
アルビンとMDSのメディカル・ディレクターであるグロリア・タン博士は、MECP2重複症候群、named HG204に対するCRISPR-Cas13 RNA編集技術の詳細を発表した。有望なデータと非ヒト霊長類毒性試験の予備的結果は、エキサイティングな展開につながりました。当社のMDS臨床試験は、当初2024年後半に開始する予定であったが、すでに2つの病院から倫理委員会の承認を得ており、年内にMDS患者を登録する計画である。
これはMDSコミュニティにとって素晴らしいニュースです。今後予定されているHG204 MDS臨床試験、named「HERO」は、まず最低4人の患者を治療し、1年間注意深く観察する予定である。この臨床試験の第一段階は中国で実施されます。中国でのさらなる患者登録は、介入試験の最初の予備結果次第である。
HuidaGene社は、HG204の治療薬としてFDAから2つの指定（希少小児疾患指定（RPDD）と希少疾病用医薬品指定（ODD））を受け、すでに薬事承認に向けて大きく前進している。 メックプ2 重複症候群である。また、米国と欧州でのさらなる研究のため、FDAとEMAの両方と接触を開始した。
アルビンとグロリアと直接話をする機会を得たことは、とても光栄なことだった。私たちはこの旅に参加できたことを嬉しく思っていますし、この人生を変える可能性のある技術の進展について、私たちのコミュニティーに最新情報をお届けできることを楽しみにしています。