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Huidagene Therapeutics社は、上海とニュージャージーに拠点を置くバイオテクノロジー企業で、CRISPR技術を基盤とした新規医薬品の発見、設計、開発に取り組んでいます。同社は、筋疾患、眼疾患、神経疾患に注力しています。
Huidagene社は、新しいCRISPR-Cas13複合体を細胞内に送達するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター「HG204」を開発しました。MECP2重複症候群のために設計された HG204は、過剰発現したMECP2 RNAの分解を誘導することで、MeCP2タンパク質の過剰産生を制御することを目的としています。この革新的な新薬候補は、1回の投与でMDSを治癒させる可能性を秘めています。
私たちの組織は、この革新的なテクノロジーとそれが将来的に何を意味するのかを知るために、Huidagene社のリーダーたちと実りある話し合いが出来ました。 ヒト化MDSマウスモデルでHG204を用いた前臨床試験では、MeCP2タンパク質の有意な減少と症状の改善が示されました。 これらの結果は希望をもたらすものですが、MECP2タンパク質レベルの調節後にMDSの症状が可逆的であることを示す2例目の証明でもあります（フーダ・ゾービ教授とチームによるASOの投与によって以前に実証されていました）。
HuidaGene社は、HG204に関する前臨床研究の最終段階に入っていて、2024年半ばに開始予定の中国の患者を対象とした臨床試験の準備を進めています。 この臨床試験が成功すれば、2025年から2026年にかけて、アメリカやヨーロッパなど他の国での臨床試験を計画しています。
10月31日、FDA（米国食品医薬品局）はHG204に、「希少小児疾患」と「希少疾病用医薬品」の両方の指定を与えました。この薬事指定は、中国国外での臨床試験に向けた第一歩であり、医薬品登録時の書類審査の迅速化を可能にするものでもあります。この朗報は、全く予期していないものでしたが、地域社会にさらなる希望をもたらすものとなりました。
私たちはHuidaGene社と連絡を取り続け、新たな進展があればコミュニティの皆様に情報を提供していきます。
