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Huidagene Therapeutics社は、上海とニュージャージーに拠点を置くバイオテクノロジー企業で、CRISPRを用いた新規医薬品の発見、設計、開発に注力している。同社は筋疾患、眼疾患、神経疾患に注力している。
Huidagene社は、新規のCRISPR-Cas13複合体を細胞に導入するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターHG204を開発した。MECP2重複症候群のためにデザインされた、 HG204は、過剰発現したMECP2 RNAの分解を誘導することで、MeCP2タンパク質の過剰産生を制御することを目的としている。 この革新的な新薬候補は、1回の投与でMDSを治癒させる可能性を秘めている。
私たちの組織は、この革新的なテクノロジーとそれが将来的に何を意味するのかを知るために、Huidagene社のリーダーと生産的な話し合いをしてきました。 ヒト化MDSマウスモデルでHG204を用いた前臨床試験では、MeCP2タンパク質の有意な減少と症状の逆転が示された。 これは勇気づけられる結果であると同時に、MECP2タンパク質レベルの調節後にMDSの症状が可逆的であることを示す2つ目の証明でもある（H. Zoghbi教授とチームによるASOの投与によって以前に証明されている）。
Huidagene社は、HG204の前臨床試験を終了し、2024年半ばに開始予定の中国での患者を対象とした臨床試験の準備を進めているところである。 この臨床試験が成功すれば、2025年から2026年にかけて、アメリカやヨーロッパなど他の国での臨床試験を計画している。
10月31日、FDA（米国食品医薬品局）はHG204に希少小児疾患と希少疾病用医薬品の指定を与えた。この薬事指定は、中国国外での臨床試験に向けた第一歩であり、医薬品登録時の書類審査の迅速化を可能にするものである。このニュースは全く予期していなかったが、地域社会にさらなる希望をもたらすものである。
私たちのチームはHuidageneと連絡を取り合い、私たちのコミュニティーに新たな進展について最新情報を提供します。
