A new step forward in the search for a cure: UMass Chan Licenses siRNA Technology  

UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]

Az ATTUNE klinikai vizsgálat toborzásának kezdete

Az ATTUNE vizsgálat az Ionis által szponzorált 1/2-es fázisú klinikai vizsgálat. Célja az ION440, egy olyan vizsgálati antiszenz oligonukleotid (ASO) terápia értékelése, amelyet a MECP2 duplikációs szindróma (MDS) kiváltó okának kezelésére terveztek.

Megkezdődik a HERO: CRISPR cas13-klinikai vizsgálat az MDS kezelésére

A HERO klinikai vizsgálat egy úttörő vizsgálat, amely a HG204-et, egy új CRISPR Cas13 RNS-szerkesztő terápiát értékeli a MECP2 duplikációs szindróma (MDS) kezelésére. A HuidaGene által szponzorált vizsgálat fontos lépést jelent az MDS kezelésének keresésében. 2024 novemberében az első betegnek sikeresen beadták a HG204-et, ami új reményt ad az MDS közösségének.

ION440: Az IONIS új szintre emeli az MDS közösséget

ionis attune

Írta: David és ellenőrizte: Ionis Az Ionis közelmúltbeli bejelentését követően a közelgő klinikai vizsgálatról, célunk, hogy világosabb képet adjunk erről a vizsgálatról. Különösen fontos, hogy a gyermekük bevonását fontolgató családok tudják, mi is az a klinikai vizsgálat, különösen az olyan ritka betegségekkel összefüggésben, mint a MECP2 duplikációs szindróma (MDS). [...]

HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS

2024 februárjában David Covini, a DupMECP2 elnöke meglátogatta a HuidaGene Therapeutics innovatív biotechnológiai vállalatot Sanghajban. A látogatás izgalmas betekintést nyújtott a MECP2 duplikációs szindróma (MDS) kezelésének jövőjébe. Dr. Alvin Luk, a HuidaGene vezérigazgatója vezetésével a vállalat élen jár egy úttörő CRISPR technológia kifejlesztésében, amely [...]

Huidagene: CRISPR-CAS13 technológia Sanghajból (Kína)

A Huidagene Therapeutics egy Sanghajban és New Jerseyben működő biotechnológiai vállalat, amely új CRISPR-alapú gyógyszerek felfedezésére, tervezésére és fejlesztésére összpontosít. A vállalat izom-, szemészeti és neurológiai rendellenességekre összpontosít. A Huidagene kifejlesztette a HG204-et, egy adeno-asszociált vírusvektort (AAV), amely egy új CRISPR-Cas13 komplexet juttat a sejtekbe. A MECP2 duplikációs szindróma kezelésére tervezett HG204 célja, hogy szabályozza a [...]